一種最初開發用于防止移植器官排斥的藥物現在被證實可以顯著縮小結節性硬化癥(tuberous sclerosis complex，TSC)患者體內一種特殊的腦瘤。結節性硬化癥是一種遺傳疾病，可引起重要器官生長腫瘤。
這一在線發表于《柳葉刀》(The Lancet)雜志上的研究顯示了一種稱作依維莫司(everolimus)的藥物具有減慢結節性硬化癥患者體內過度細胞生長的效應。
研究的主要作者、辛辛那提兒童醫療中心TSC診所聯合主任Franz博士說由于與TSC中過度細胞生長相關的相同mTOR信號通路還與其他的癌癥、神經性疾病如阿爾茨海默氏癥、2型糖尿病、帕金森氏病、亨廷頓氏病以及自閉癥有關。這使得everolimus這一mTOR抑制劑成為了治療這些mTOR 相關疾病的一種有潛力的候選藥物。
Franz博士說：“在本研究中，每位患者腫瘤均有所縮小，在用everolimus治療后沒有患者需要接受手術。35%的患者在藥物治療平均42周后腫瘤體積至少縮小了50%。”
這一III期研究在117名TSC患者中開展，他們被隨機分配到everolimus組或安慰劑組。患者介于嬰兒到成人之間，平均年齡為9.5歲。安慰劑組的患者沒有顯示腫瘤改善。腫瘤體積是通過MRI評估大腦進行測量。
早前Franz完成了對everolimus 的II期研究，結果發布在2010年的《新英格蘭醫學雜志》(New England Journal of Medicine)上。基于這一數據，美國食品和藥物管理局答應加速批準everolimus用于治療患有室管膜下巨細胞星形細胞瘤(SEGAs)的患者。這一新的以安慰劑為對照的研究證實了這些早先的結果。
Franz說在FDA批準之前，手術被視為是SEGAs的標準治療，現在everolimus成為了一種替代手術有潛力的方法，以及TSC的第一個靶向性藥物治療。
“兒童和青少年有可能不僅能夠避免手術，他們或許還能看到疾病其他方面的改善，包括減少或甚至消除腦積水(液體聚集在大腦中導致顱內壓增高)。因為這些腫瘤定位在大腦腦脊髓液通道或心室的深部，腦積水常與之相關。”
在Franz博士2010年的研究中，通過評估生活質量和神經心理學，研究人員報告稱患者的生活質量在用everolimus治療3-6個月后得到改善。
基于辛辛那提兒童醫療中心腎病學家和TSC診所聯合主任John Bissler博士的研究，美國食品和藥物管理局今年早些時候批準了everolimus作為首個藥物治療在80%的TSC患者中形成的非癌性腎腫瘤。這使得未來許多的患者可以多年維持腎功能，無需反復的手術治療。
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