上海啟動這個實驗室，將聚焦基因編輯等三大方向實現交叉融合

　　上海市罕見病基因編輯與細胞治療重點實驗室（籌）近日正式啟動。實驗室依托復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院、復旦大學，圍繞罕見病的基因編輯、基因治療與細胞治療，聚焦罕見病致病機制研究、基因靶向治療技術開發及臨床轉化應用三大方向，致力于拓展罕見病治療的認知邊界，通過多學科交叉合作，推動罕見病診療技術的突破與轉化，降低罕見病的發病率與治療成本，最終為全球罕見病治療提供“中國方案”。

　　據悉，上海市罕見病基因編輯與細胞治療重點實驗室（籌）是《上海市加快合成生物創新策源打造高端生物制造產業集群行動方案（2023-2025年）》的重要實踐，也是我國醫學研究從跟跑到領跑的縮影。此前，眼耳鼻喉科醫院在罕見病細胞診療領域已有較大突破，尤其是李華偉教授、舒易來教授團隊在全球首個先天性耳聾基因治療臨床試驗中取得的突破性成果。此次實驗室的啟動，標志醫院在罕見病研究領域邁出更堅實一步。

　　重點實驗室主任舒易來教授介紹：罕見病基因編輯與細胞治療重點實驗室將攻堅罕見病致病基因多、機制復雜、治療難度大的科學難題，以基因編輯工具開發、靶點解析、臨床研究為研究方向，致力于打造國際一流、“產學研醫資政用”一體化的重點實驗室，為患者提供更精準、更有效的診療方案，將已取得臨床價值的實驗室成果轉化為新質生產力，并在科研攻關、臨床診療及成果轉化等方面不斷取得新突破。

　　復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院、復旦大學附屬兒科醫院同步簽約共建重點實驗室、推進學科發展框架，雙方將攜手推動罕見病診療技術的研發與轉化，為患者帶來更多希望。