中樞興奮劑藥理作用廣泛，除主要興奮中樞神經系統以外，還對心血管系統有強烈的興奮作用；抑制食欲和發熱；可卡因還有強效局部麻痹和縮血管作用。一般小劑量興奮劑可使人保持警覺狀態、精力充沛和自信，所以小劑理苯丙胺、可卡因曾用于減輕疲勞感，改進簡單的腦力工作效率，還可短期內提高運動成績；大劑量時上述各效應增強，并導致煩躁、易沖動和情緒多變，有時“健談”得令人討厭。苯丙胺類減肥的原因主要是抑制食欲、減少攝食，另外增加體力活動也消耗體能，有降低體重作用。小劑量苯丙胺類可使收縮壓、舒張壓均升高，但因反射性心跳減慢，心輸出量不變。使平滑肌收縮，興奮腦呼吸中樞，減輕多種鎮靜催眠藥對中樞神經系統的抑制。
中樞興奮劑對多種神經遞質系統有明顯的影響，其中樞興奮的機理也十分復雜，這類藥物急性中樞興奮的機理有3點較明確：
(1)增加突觸間興奮性神經遞質如去甲腎上腺素(NE)和多巴胺(DA)的含量：如促進兒茶酚胺類神經末梢釋放NE和DA(苯丙胺類以此途徑為主)，阻斷NE和DA再攝取(可卡因以此為主)；抑制單胺氧化酶，減少NE和DA的破壞等。
(2)直接作用于NE、DA受體(如致幻性苯丙胺類MDMA)。
(3)減少抑制性神經遞質5-羥色胺(5-HT)的含量(MDMA以此為主)。
中樞興奮劑除對DA、NE、5-HT等神經系統有影響外，對膽堿能也有明顯影響。
中樞興奮劑的作用個體差異較大，有的人用后不僅無興奮作用，反而呈中樞抑制的表現，尚不能從中樞作用的角度圓滿地解釋。