臨床試驗要將患者安全放在首位

臨床試驗能力的高低也能反映出一所醫院的臨床科研意識與臨床診療的規范化水平，同時不要把臨床試驗僅僅當作一種學術活動，它同時也是對社會的責任和擔當。

“在新藥（抗腫瘤）臨床研究創新過程中，GCP（藥物臨床試驗質量管理規范）是不可逾越的步驟。而在進行藥物臨床試驗的時候，一定要恪守保證受試者安全與試驗科學性的原則，如果兩者發生沖突，要將受試者的安全放在第一位。”6月9日，在第12屆全國抗腫瘤藥物臨床試驗GCP培訓班上，中國工程院院士、國家癌癥中心國家新藥（抗腫瘤）臨床研究中心主任孫燕表示，藥物治療是腫瘤治療的重要手段開發抗腫瘤新藥是迫切的臨床需求。

國家癌癥中心發布的最新癌癥數據顯示：我國每天約有1萬人被確診為癌癥，平均每分鐘就有7人。其中，肺癌仍然是我國發病率與死亡率第一的癌癥。

經過十幾年的腫瘤防治工作，雖然我國的惡性腫瘤5年生存率已經從10年前的30.9％提升到40.5％，但是總體來說，依然與歐美發達國家存在一定差距。

“這就更需要我們積極開展抗腫瘤藥物的臨床試驗，滿足癌癥患者的需求。”孫燕說。

起步晚，發展速度快

所謂的臨床試驗是指任何在人體（病人或健康志愿者）進行藥物的系統性研究，以證實或揭示試驗藥物的作用、不良反應及/或試驗藥物的吸收、分布、代謝和排泄，目的是確定試驗藥物的療效與安全性。臨床試驗一般分為I、II、III、Ⅳ期臨床試驗和EAP臨床試驗。

“從千百萬個化合物中，篩選出理想的化合物進入臨床試驗，最終形成一種新藥上市，大約需要花費15.4億美元，時間周期為14年。”孫燕表示，目前新藥研發難度越來越大，速度也逐漸放緩。

但這并不是意味著抗腫瘤藥物臨床試驗的降速。

在中國醫學科學院腫瘤醫院腫瘤內科副主任醫師孫永琨看來，只有讓更多的抗腫瘤藥物進入臨床試驗，才能從中篩選出性價比更高的藥物，滿足臨床需求，讓患者受益。

孫永琨告訴記者，在歐美等發達國家，幾乎所有的腫瘤患者都被納入到相應的臨床研究中（不局限于抗腫瘤藥物），促使腫瘤治療和研究水平不斷提高。

“我國的抗腫瘤藥物臨床試驗雖然起步比較晚，但發展速度還是比較快。”孫永琨表示，我國已經完成了多項多中心的III期臨床試驗，并取得了令人滿意的成果。比如恩度、埃克替尼、西達苯胺、安羅替尼等抗腫瘤新藥的臨床研究已經順利完成，并在國內成功進入臨床，為更多的患者帶來益處。

必須確保真實性

采訪中，孫永琨反復強調了抗腫瘤藥物臨床試驗中的真實性問題。“每一個步驟、細節都需要真實，而不能弄虛作假，特別在具體的執行和操作過程中。”

而就在前不久，中共中央辦公廳、國務院辦公廳還特意印發了《關于進一步加強科研誠信建設的若干意見》，再次對推進科研誠信制度化建設等方面作出部署。該意見明確提出，建立終身追究制度，依法依規對嚴重違背科研誠信要求行為實行終身追究。

除了科研誠信，倫理的挑戰也是抗腫瘤藥物臨床試驗必須面對的問題。

“一定要澄清一點，倫理不是‘絆腳石’‘攔路虎’，而是能夠幫助臨床試驗取得更好的成果。”中國醫學科學院腫瘤醫院GCP中心機構秘書房虹表示，一個抗腫瘤藥物的臨床試驗一定要患者真正知情同意，確保患者參與臨床試驗并不是因為受到某種脅迫、利益誘惑、道德綁架等。

這就需要，醫生、護士、招募人員、臨床協調員等充分地與患者進行溝通，讓患者了解其在這個過程中可能得到的利益和面臨的風險。

此外，如何尋找合適的臨床試驗的志愿者，也是抗腫瘤藥物臨床試驗所面臨的問題。“目前，大部分臨床試驗的志愿者主要來自于醫生的門診。”房虹認為，提高大眾關于臨床試驗的認知程度，還有很長一段路要走，比如醫院可以設立專門的臨床試驗咨詢窗口等措施。

“需要重申的是，參與臨床試驗的患者可以在任何時候退出。”房虹說。

臨床試驗不是附屬品

當然，臨床試驗也是醫院的必要組成部分，國內很多醫院都設有GCP中心以及倫理委員會。

“千萬不要以為臨床試驗就是臨床醫生進行的試驗，臨床醫生是臨床研究團隊的核心，但同時需要藥學、統計學、護理學、倫理學、社會學等多專業人員的協同。”天津醫科大學腫瘤醫院藥物試驗機構辦公室主任、臨床藥理研究室主任閻昭指出，臨床試驗能力的高低也能反映出一所醫院的臨床科研意識與臨床診療的規范化水平，同時不要把臨床試驗僅僅當作一種學術活動，它同時也是對社會的責任和擔當。

據孫燕介紹，目前新藥臨床研究已經呈現出新趨勢：細胞毒類化療藥物越來越少，分子靶向藥物、免疫治療藥物逐漸成為熱點，臨床試驗評價更加重視臨床效益與患者的生存質量。“當然，最終決定新藥能否上市還需要接受療效、耐受性、給藥方便、藥物經濟學這四個指標的‘考驗’。”

“應該說，臨床試驗已然成為臨床治療的一部分。”閻昭提醒，藥物上市前的臨床試驗的確非常重要，但是也不能忽略藥物上市后的再評價。