遺傳毒性：伊立替康和SN－38在Ames試驗中均未顯示出致突變性。伊立替康在CHO細胞染色體畸變試驗和小鼠微核試驗中顯示了致斷裂作用。
生殖毒性：在嚙齒動物多次給藥試驗中，可見雄性動物生殖器官萎縮。雌性大鼠靜脈注射14C一伊立替康，其放射性可透過胎盤屏障，大鼠和家兔試驗中，可見本品對胚胎和胎兒的毒性反應。大鼠靜脈注射放射性標記的伊立替康后5分鐘內，可在其乳汁中檢測到放射性，給藥4小時后乳汁中藥物濃度可達到血藥濃度的65倍；雌性大鼠在圍產期靜脈注射本品可引起仔鼠學習能力和雌鼠仔鼠體重的下降。
尚無足夠的和嚴格控制的孕婦臨床研究資料，若患者在孕期使用本品或在使用本品期間懷孕，應被告之對胎兒的潛在危害。有生育可能的婦女在本品給藥期間應避免懷孕；母親在接受本品治療期間應停止哺乳。
致癌性：尚未進行伊立替康長期給藥的致癌性研究，但進行了大鼠連續三周、每周一次靜脈注射伊立替康2mg/kg和25mg/kg，然后恢復91周的試驗（大鼠靜脈注射伊立替康25mg/kg后，其Cmax和AUC分別約相當于人每周給藥125mg/m2后的7倍和1.3倍）,結果顯示，子宮喇叭口處子宮內膜間質息肉和子宮內膜間質肉瘤發生率的增加有明顯的劑量依賴性。