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  • 發布時間:2020-09-30 11:14 原文鏈接: 優卡迪提交兩款PD1敲減CART產品臨床申請

      2月6日,優卡迪又有兩款CAR-T產品「敲減PD-1的靶向CD19嵌合抗原受體工程化T細胞注射液」和「敲減PD-1的靶向CD269嵌合抗原受體工程化T細胞注射液」的臨床申請獲得CDE承辦受理。

      國內注冊的CAR-T產品

      據優卡迪負責人介紹,敲減PD-1的靶向CD19嵌合抗原受體工程化T細胞注射液(CXSL1800008)擬用于治療CD19陽性復發難治惡性淋巴瘤,敲減PD-1的靶向CD269嵌合抗原受體工程化T細胞注射液擬用于治療CD269陽性多發性骨髓瘤。

      至此,優卡迪已經先后向CDE注冊申報了3款CAR-T產品4項適應癥的臨床申請。另外一款是1月31日提交的「白介素6分泌功能敲減的靶向CD19自體基因編輯T細胞注射液」,擬用于治療CD19陽性中樞神經系統白血病(central nervous system leukemia, CNSL)和CD19陽性急性B淋巴細胞白血病的臨床申請。優卡迪也是目前向CDE注冊申報CAR-T產品數量和適應癥數量最多的公司。

      優卡迪開發的CAR-T產品除了靶點獨特之外,在技術上也有獨到之處。通過敲減IL-6基因可以降低體內IL-6的釋放,提高臨床治療的安全性,大大降低處理嚴重不良事件的成本。通過敲減PD-1基因,相當于將兩種免疫療法聯用,一方面解除T細胞的免疫抑制狀態,一方面激活T細胞對腫瘤細胞的攻擊效力,雙管齊下,從而對難治性腫瘤發揮更強的療效。敲減PD-1的CAR-T產品在療效上與PD-1單抗聯合CAR-T相似,但治療成本將會大大降低。

      非霍奇金淋巴瘤(NHL)是一類起源于B細胞或T細胞的淋巴系統惡性腫瘤,其中B細胞來源的淋巴瘤(B-NHL)約占60-70%。盡管利妥昔單抗聯合化療較大改善了B細胞淋巴瘤的預后,但是侵襲性B細胞淋巴瘤中仍然有部分患者原發耐藥或者復發進展,而惰性B細胞淋巴瘤則無法治愈。因此,對于復發難治的淋巴瘤需要探索新的治療方法。CAR-T治療B細胞腫瘤在2013年被Science和ASCO評為腫瘤治療領域的最重要成就。

      多發性骨髓瘤(MM)的主要癥狀是克隆型骨髓漿細胞聚集并引發的一系列臨床癥狀,包括高血鈣、腎功能損傷、癥狀性貧血、破壞性骨損傷、易感染等。MM治療手段在最近20年有很大進展,大部分新確診患者在首次治療后都會出現良好應答。在誘導治療后給予高劑量化療以及自體干細胞移植的話,大約1/3的患者可以獲得完全應答(CR),其余患者臨床癥狀也會有很大改善。但是,基本上所有骨髓瘤的患者都會出現復發,并且疾病會逐漸對各種治療手段出現耐受。因此,復發型MM的醫療需求存在巨大缺口。

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