促進聽力恢復創新再生療法獲得FDA快速通道資格

　　今日，處于臨床階段的生物技術公司Frequency Therapeutics宣布，其旨在促進聽力恢復的研究性候選藥物FX-322，被FDA授予了快速通道資格，并在治療感音神經性聽力損失（sensorineural hearing loss，SNHL）的2a期實驗中，實現首例患者給藥。

　　人類的多種聽力缺陷都是由內耳毛細胞損傷和/或喪失引起的。據世界衛生組織（WHO）估計，目前全球有超過8億成年人患有聽力損失，并且在12到35歲的人群中，有11億潛在的娛樂性噪音造成的聽力損失受害者。美國國立衛生研究院（NIH）的數據顯示，大約90％的聽力損失患者會受到SNHL的影響。目前，尚無批準的SNHL療法。

　　小分子藥物混合物FX-322，旨在通過祖細胞活化（progenitor cell activation，PCA），促進毛細胞的生長，最終達到逆轉生物學缺陷并恢復組織健康的目標。FX-322的給藥方式是通過針穿過耳膜，進行10到15分鐘的手術，類似于耳鼻喉科專家在門診進行的常規手術。FX-322在室溫下是液體，但在體溫下變成凝膠，其配方允許化合物的活性成分在整個內耳中擴散。

　　Frequency的PCA再生技術源自麻省理工學院（MIT）羅伯特蘭格（Robert Langer）博士和哈佛醫學院（Harvard Medical School）Jeffrey Karp博士的發現——腸道再生是通過不斷激活祖細胞而發生的，而祖細胞是一種可以分化成多種細胞的細胞，且這種細胞活化可以用小分子復制。

　　已完成的1/2期實驗結果顯示，FX-322對聽力功能，比如單詞識別，聲音的清晰度等，有統計顯著和具有臨床意義的改善。正在進行2a期試驗將招募約96名SNHL患者，進行每周1次，共4次注射治療。試驗的主要療效終點是單詞識別（WR），噪聲中的單詞識別（WIN）和標準純音測聽，探索性療效終點是擴展的高頻純音測聽，耳鳴功能指數（TFI）和成人聽力障礙清單（HHIA）。預計在2020年下半年會有頂線數據。

　　Frequency首席執行官David Lucchino先生說：“其本次2a期試驗的開啟代表著FX-322持續穩健的發展勢頭。Frequency為十分高興FX-322被FDA授予了快速通道資格，我們期待繼續與FDA密切合作。”