輝瑞（Pfizer）與OPKO Health公司近日聯合宣布，歐盟委員會（EC）已批準下一代長效生長激素Ngenla（somatrogon）：這是一種每周注射一次的長效重組人生長激素（hGH），用于治療兒童生長激素缺乏癥（GHD）。Ngenla具體適用于：因生長激素分泌不足而出現生長障礙的3歲及以上兒童和青少年GHD患者。今年1月，Ngenla也獲得了日本批準。Ngenla將為兒科患者、護理者、醫療保健提供者帶來一種新的GHD治療方案，將所需的注射頻率從每天一次減少到每周一次。
值得注意的是，在美國監管方面，2022年1月，FDA針對somatrogon的生物制品許可申請（BLA）發布了一封完整回應函（CRL）。目前輝瑞正在評估FDA的意見，并將與FDA合作確定適當的前進道路。
此次歐盟批準，基于一項全球、隨機、開放標簽、陽性對照3期研究的結果。該研究在GHD兒童患者中開展，將somatrogon（每周給藥一次）與注射用重組人生長激素Genotropin（somatropin，每天給藥一次）的療效和安全性進行了比較。在該研究中，治療12個月后，somatrogon在主要終點年身高生長速度（height velocity）方面與Genotropin療效相當。研究中，somatrogon的耐受性總體良好、安全性與Genotropin相當，2個治療組之間觀察到的不良事件類型、數量、嚴重程度相似。
生長激素缺乏癥（GHD）是一種罕見的疾病，其特征是垂體分泌的生長激素不足，每4000-10000名兒童中就有一名受到影響。在兒童中，這種疾病可能由基因突變引起或出生后獲得。由于患者腦垂體分泌的生長激素（一種導致生長的激素）水平不足，GHD兒童的身高可能會受到影響，青春期可能會推遲。如果不進行治療，受影響的兒童在成年后將持續發育減退，身高很矮。此外，GHD兒童還會面臨身體健康和心理健康方面的其他問題。
幾十年來，GHD的護理標準一直是每天皮下注射一次人生長激素（hGH），以改善生長和代謝影響。對于護理者和患者來說，每天注射的治療負擔很高，這可能導致依從性差，降低整體治療效果。
somatrogon是一種新分子實體，含有人生長激素的天然序列，并且在N端含有一個拷貝、C端含有2個拷貝的人絨毛膜促性腺激素（hCG）β鏈C端肽（CTP），CTP可延長該分子的半衰期。在美國和歐盟，somatrogon均被授予了治療GHD兒童和成人的孤兒藥資格（ODD）。迄今為止的研究結果表明，與每天一次的hGH相比，每周一次的somatrogon能顯著減少生活方式干擾、支持患者偏好、并提高依從性。
2014年，輝瑞與OPKO簽署了一項全球協議，開發和商業化somatrogon用于治療GHD。根據協議，OPKO負責實施臨床項目，輝瑞負責產品注冊和商業化。雙方將酌情評估其他兒童和成人適應癥的可能性。