此癥之臨床表現多樣化,個桉間之差異性也頗大,例如就發生年齡而言,可自新生嬰兒至成年期,預后因人而異,愈早發病者,預后愈不好,因此須按照患者病情而給予適當的治療與照護,以協助患者于病程中有良好生活品質及預后。