1、國內療效標準
（1）基本治愈：貧血和出血癥狀消失。血紅蛋白男達120g/L、女達100g/L，白細胞達4×109/L，血小板達80×109/L，隨訪1年以上未復發。
（2）緩解：貧血和出血癥狀消失，血紅蛋白男達120g/L、女達100g/L，白細胞達3.5×109/L左右，血小板也有一定程度增加，隨訪3個月病情穩定或繼續進步。
（3）明顯進步：貧血和出血癥狀明顯好轉，不輸血，血紅蛋白較治療前1個月內常見值增長30g/L以上，并能維持3個月。
判定以上三項療效標準者，均應3個月內不輸血。
（4）無效：經充分治療后，癥狀、血象未達明顯進步。
2、國外療效標準
1976年Camitta制定的標準：
（1）完全緩解：所有血細胞恢復正常水平。
（2）部分緩解：患者不須輸血，血象有改善，血象和骨髓象均不符合重型再障診斷標準。