1991年,我國科學家進行了世界上首例血友病B的基因治療臨床試驗,目已有4名血友病患者接受了基因治療,治療后體內IX因子濃度上升,出血癥狀減輕,取得了安全有效的治療效果。隨后,我國科學家利用胸腺激酶基因治療惡性腦膠質瘤基因治療方案獲準進入1期臨床試驗,初步的觀察表明,生存期超過1年以上者占55%,其中 1例已超過三年半,至今仍未見腫瘤復發。此外,采用血管內皮生長因子基因治療外周梗塞性下肢血管病基因治療方案也已獲準進入臨床試驗。我國已有6個基因治療方案進入或即將進入臨床試驗。
總的來看,我國基因治療產業比美國落后了約4年,正處于成長階段,絕大部分還處于實驗室研究階段,僅有大約5個項目通過審批進入特批臨床試驗或I、Ⅱ期臨床試驗。