本品使用苯甲醇作為溶媒，禁用于兒童肌肉注射。
只有對腫瘤化療有經驗的醫生才可使用阿糖胞苷。
患者在誘導治療時，應有足夠的實驗室和輔助設備以監測患者對藥物的耐受性，確保患者免遭藥物的毒性損害。阿糖胞苷的主要毒性反應是骨髓抑制，表現為白細胞減少、血小板減少和貧血。程度較輕的毒性反應包括惡心、嘔吐、腹瀉和腹痛、口腔潰瘍以及肝功能異常。
在考慮應用本品治療時，醫生必須考慮藥物可能的療效和其毒性反應。在考慮應用或開始使用時，醫生必須熟悉下列內容。
對血液系統的影響
阿糖胞苷是一種強效的骨髓抑制劑。骨髓抑制的嚴重程度取決于用藥的劑量以及用藥方案。對既往藥物已引起骨髓抑制的患者必須謹慎地開始用藥。患者用藥時必須接受密切的醫療監護，在誘導治療時，須每天檢測白細胞和血小板計數。在周圍血象原始細胞消失后，需經常進行骨髓檢查。當藥物引起骨髓抑制使血小板計數低于50,000/mm3或多核粒細胞計數低于1000/mm3時，應考慮停藥或更改治療方案。外周血有形成份計數在停藥后可能進一步降低，在停藥后12—24天達最低值。需要時，當有確切骨髓恢復的表現時，可再次開始治療。必須具備處理可能導致死亡的骨髓抑制（粒細胞減少和其他機體防御功能受損所致的感染和血小板減少所致的出血）的條件。
阿糖胞苷治療曾發生過敏反應。有過敏反應導致心跳呼吸驟停，并需心肺復蘇的報道。上述情況在靜脈給予阿糖胞苷后立即發生。
大劑量方案
有報道網阿胞苷大劑量（2-3g/m2）治療后可發生嚴重的、甚至是致命的中樞神經系統、胃腸道和肺部毒性反應（不同于阿糖胞苷常規方案治療引起的毒性反應）。這些反應包括可逆的角膜毒性和出血性結膜炎，預防性局部應用類固醇滴眼劑能預防或減輕癥狀，大腦和小腦功能失調，包括人格改變、嗜睡，驚厥和昏迷，通常可逆；嚴重的胃腸道潰瘍，包括腸壁囊樣積氣導致的腹膜炎，膿毒血癥和肝膿腫；肺水腫、肝臟損傷伴高膽紅素血癥；腸壞死；以及壞死性結腸炎。
大劑量阿糖胞苷治療后可發生嚴重的、有時是致命的肺部毒性、成人呼吸窘迫綜合征和肺水腫。有報道，對復發白血病患者采用試驗性大劑量阿糖胞苷治療后突然發生呼吸窘迫綜合征，并迅速進展為肺水腫，同時在X線攝影片上可見明顯的心臟肥大。
有骨髓移植前預處理采用試驗性大劑量阿糖胞苷和環磷酰胺治療后發生心肌病井繼發死亡的報道。這可能取決于治療的方案。
成人急性非淋巴細胞性白血病患者采用大劑量阿糖胞苷、柔紅霉素和天門冬酰胺酶行鞏固治療后，出現外周運動和感覺神經病變。由于可以通過改變劑量和療程避免不可逆的神經病變，大劑量使用阿糖胞苷的患者應觀察神經病變。
罕見導致脫皮的嚴重皮疹的報道。與本品標準治療方案相比，大劑量治療時完全脫發更多見。
如果用大劑量治療，不得使用含苯甲醇的稀釋劑。本品稀釋劑中含苯甲醇。據報道，苯甲醇與早產嬰兒的致命性“喘息綜合癥”有關。如行鞘內用藥，不得使用古苯甲醇的稀釋液。許多醫生用不含防腐劑的0.9%氯化鈉溶液來配制注射液并立即應用。
當快速給予本品大劑量靜脈注射時，患者在注射后頻發惡心并可能嘔吐數小時。如靜脈滴注本品，則惡心和嘔吐的程度較輕。
常規劑量方案曾報道，采用常規劑量的阿糖胞苷聯合其他藥物治療的患者發生腹部壓痛（腹膜炎）和大便潛血陽性的結腸炎，伴中性粒細胞減少和血小板減少。經非手術治療后緩解。有報道急性髓細胞性白血病患兒鞘內和靜脈應用常規劑量阿糖胞苷聯合其他藥物治療后，發生致死性的延遲的進行性上行性麻痹。