腦啡肽的作用許多證據表明，腦啡肽是腦中特殊神經元系統的神經遞質。這種特殊神經元系統，控制著屬于痛覺和情感行為的感覺信息的整合，以及其他功能。因為發現腦啡肽水平的區域性差別與嗎啡類受體相平行。如腦啡肽富集于包含神經末梢的部分，這符合對一種神經遞質的預測，顯示腦啡肽神經末梢與軸索系統的免疫組織化學圖譜，也支持它作為一種神經遞質的作用。含腦啡肽神經元末梢的存在，腦啡肽及嗎啡對于具有嗎啡類受體的細胞的沖動發放的特異性和選擇性作用，使腦啡肽獲得比其他多數腦內遞質更充分的支持。
另外，在多種動物的胃腸道中也測得到腦啡肽，但在其他任何組織中并未發現。腦啡肽嚴格限制于胃腸遭及腦內，這點很象其他肽類如P物質和生長激素釋放抑制素等物質，看來它是在外周起著激素樣作用，而在腦內作為神經遞質可能與腦啡肽相同。
垂體嗎啡樣肽類不可能透入腦內，它們能調節嗎啡類所能改變的垂體功能。至于較長肽鏈的嗎啡樣肽如趨脂素等與腦啡肽之間有無關系，從某些具有生物活性的肽是由較長的肽斷離下來的片段來看，可以設想，趨脂素可能作為腦啡肽的前身物。如肛內啡肽能在腦中測得，而趨脂素本身則在腦中未發現。有可能，較大的肽如肛內啡肽是垂體所獨有，而腦啡肽則為腦特有。