無論成人或兒童AIDS患者，應用齊多夫定后會造成HIV腦病加重，此點已經大系列的對照實驗所證實。劑量越大損害越嚴重（>100mg/d）。若出現血液系統毒性則有必要應用促紅素或粒細胞集落刺激因子。若病人不能耐受齊多夫定或應用本藥無效，常換用二脫氧肌苷、扎西他濱、司他夫定。有學者提出其他抗逆轉錄病毒制劑如鈣通道阻滯劑、N-甲基D-天冬氨酸（NMDA）受體拮抗劑等有效，但都沒有作對照組實驗。
