減少局灶節段性腎小球硬化癥(FSGS)患者尿液中的蛋白質含量，這種罕見疾病會在腎臟部分形成疤痕組織，從血液中過濾出廢物，可顯著減慢腎臟功能的下降并延長治療時間兒童國家醫院研究人員及其同事的一項新分析顯示，患者的腎臟功能衰竭。研究人員說，這些發現于2020年8月10日在線發表在《美國腎臟病雜志》上，這可能為那些能夠通過現有療法降低尿蛋白但無法完全緩解的患者提供希望。
FSGS影響了總人口的每百萬人口中的七個人。但是，在美國，它負責所有終末期腎臟病(ESKD)病例的5%至20%，在這種情況下，腎功能嚴重下降，患者如果不進行透析或進行腎臟移植就無法生存。目前尚無針對FSGS的有效療法，但類固醇和其他免疫抑制劑已在臨床試驗中顯示出希望。
FSGS的一個特征性標志是蛋白尿，其中患者尿液中蛋白質過多。FSGS治療的大多數臨床試驗都集中于蛋白尿的完全緩解，這表明該干預措施正在奏效。但是，兒童國家腎臟病學部研究員兼負責人Marva Moxey-Mims醫師表示，只有一小部分患者達到了這個最終目標。取而代之的是，許多患者的蛋白尿水平有所降低，但尚不清楚這些降低是否會對腎臟健康產生重大益處。
為了調查這個問題，Moxey-Mims博士和她的同事使用了美國國立衛生研究院資助的FSGS臨床試驗的數據，該試驗于2004年11月至2008年5月之間進行。這項研究的參與者– 138例由于FSGS而發展為蛋白尿的患者在2至40歲之間且對類固醇無反應-接受了兩種不同的免疫抑制劑方案之一。在研究期間，他們接受了包括尿蛋白檢測在內的頻繁檢查，隨訪時間最長為54個月。
結果表明，兩種方案的治療26周后，約49%的研究參與者蛋白尿得到改善。Moxey-Mims博士說，更重要的是，與尿蛋白水平仍然較高的患者相比，這些患者的腎臟功能隨著時間的推移顯著改善，這是通過一項名為估計腎小球濾過率(eGFR)的測試確定的。蛋白尿的減少越大，他們的腎臟功能就越好，并且在患ESKD之前，腎臟保持活躍的時間就越長。
Moxey-Mims博士說：“蛋白尿的適度減少，甚至低至20%或30%，都會影響這些患者的腎臟健康。”
Moxey-Mims博士指出，這一發現可能會影響FSGS治療的臨床試驗設計。目前，這些試驗通常必須包括大量患者，以證明如果蛋白尿完全緩解(最終僅在美國國立糖尿病，消化與腎臟疾病研究所的試驗中約20%的患者中發生)才能顯示出益處。點。
她說，如果研究人員使用一系列降低蛋白尿的指標作為終點，則更容易了解藥物或其他干預措施是否有效。