GM1是最重要的神經節苷脂之一，在中樞神經系統病變的治療中起重要作用。GM1 除具有上述神經節苷脂的共同作用外，還可以通過維持中樞神經細胞膜上的Na+ -K+-ATP酶及 Ca2+ -Mg2+-ATP酶的活性，起到維持細胞內外離子平衡、減輕神經細胞水腫、防止細胞內Ca2+ 積聚的作用；GM1可以對抗興奮性氨基酸的神經毒性作用，減少自由基對神經細胞的損害等。因此，GM1具有促進神經重構（神經重塑，神經可塑性，Neuroplasticity）的作用，即通過促進各種形態、生化、組化、神經生理及行為參數的改善，最終可以加速神經修復，最大程度地恢復原有的神經功能。
GM1能促進多種原因引起的中樞神經系統損傷后神經功能的恢復，促進神經重構。實驗顯示GM1對血管性腦損傷、創傷性腦脊髓損傷神經細胞的恢復有促進作用和細胞保護作用。
在大鼠紋狀體和中腦組織培養液中、小鼠成神經細胞瘤N2A細胞中以及雞胚背側神經節細胞中加入GM1 可促進神經的生長和分支形成。應用GM1 后，伴有生物電活動的神經肌肉接頭形成增加，極化現象減少，說明GM1 能減少組織生物電興奮性的丟失。GM1 對腦血流動力學參數的改善和損傷后腦水腫的減輕有良好影響。GM1 通過恢復細胞膜上的酶的活性減輕神經細胞水腫。