南開團隊創新藥獲臨床試驗許可

近日，由南開大學藥學院團隊自主研發的化藥1類新藥CP0119片取得國家藥品監督管理局簽發的《藥物臨床試驗批準通知書》，獲準用于治療結腸慢傳輸的臨床試驗。該項目是南開大學作為申報單位的第二項獲得臨床批件的新藥項目，首個新藥臨床批件獲批于2017年。

流行病學調查結果顯示，我國結腸慢傳輸發病率達7.3%～20.39%，且近年來發病率呈逐年上升趨勢，嚴重影響患者生活質量，損害患者身心健康，而且可能引發多種嚴重并發癥。現有治療方法主要分為基礎治療和藥物治療，基礎治療包括調整生活方式和認知治療，經過4-8周的基礎治療無效可選用藥物治療。但目前現有的治療手段與治療效果存在局限性，可選用的治療方法常常不能令人滿意，結腸慢傳輸的治療仍然具有挑戰性。因此，研發一種高效低毒的治療藥物具有重要意義。

據項目負責人介紹，CP0119是一種新型小分子膠轉蛋白（Transgelin）激動劑，Transgelin是鈣調蛋白家族中的一種肌動蛋白結合蛋白，相對分子量為22 kDa，主要分布于平滑肌細胞中。同時，CP0119能夠激動腸道平滑肌細胞上的Transgelin，促進G激動蛋白（G-actin）向F激動蛋白（F-actin）的聚集，增加腸平滑肌細胞中應力纖維束的形成，進而增強細胞收縮能力，促進腸道蠕動，最終達到改善結腸慢傳輸的效果。目前沒有以Transgelin為靶點治療便秘的同類藥物上市，CP0119的成功開發屬于全新靶點的化藥1類創新藥物。

該項目歷時4年完成了原料藥的中試放大、制劑開發、系統化藥理和藥代研究以及標準化臨床前GLP安全性評價，充分證明了CP0119質量可控、安全有效。因此，CP0119的開發有望成為結腸慢傳輸患者的新治療選擇，具有較高的經濟效益和社會效益。