四氫生物蝶呤 [sì qīng shēng wù dié lìng]
[生物化學] tetrahydrobiopterin
分子式：C9H15N5O3
分子量：241.25
CAS號：17528-72-2概述
“BH4缺乏癥是當今少數的幾種可控制的遺傳性疾病之一。
首個治療四氫生物蝶呤缺乏癥藥物中國獲批
四氫生物蝶呤(BH4)缺乏癥，這個看起來奇怪的疾病名稱，給眾多的家庭帶來了巨大的痛苦，上周首個治療BH 4缺乏癥的藥物獲得國家食品藥品監督管理局(SFDA )批準。這個治療BH 4缺乏癥的藥物就是科望。
科望分別于2007年12月和2008年12月獲得了美國FDA及歐盟EMA的快速批準，并被授予了孤兒藥的身份。在國外進行的600多例臨床試驗中，患者反應良好。科望可以有效控制BH4缺乏癥患兒血液中的苯丙氨酸水平，減少腦部持續受損的風險，顯著提升患兒的生活質量。