主要通過構建病毒載體來完成。
1 逆轉錄病毒(retrovirus,Rv)
構建簡單,裝載外源基因容量最大達8kb,整合入宿主細胞基因組而無病毒蛋白表達。但僅能感染分裂期細胞,體外制備滴度較低,且其隨機整合有引起“插入性突變”的可能。
2 腺病毒(adenovirus,Adv)
為近年肝細胞肝癌基因治療中報告最多的一種病毒載體。體外制備滴度較大 ,裝載外源基因容量最大達35kb,不整合入宿主細胞基因組因而避免插入突變的危險,能感染分裂細胞和非分裂細胞。但易引起宿主免疫反應而使轉染效率下降,且大劑量靜脈給予可導致嚴重的肝臟炎癥反應,因此通過全身給藥受到限制。Nagao等發現瘤內注射重組Adv后,目的基因可有效表達,但表達時間短暫,重復注射后表達效率降低且誘發體液和細胞免疫反應。
3 單純皰疹病毒
單純皰疹病毒(herps simplex virus,HSV)對非分裂細胞有天然的親合力,裝載外源基因容量達30kb,體外制備滴度接近腺病毒。但構建時難以除去與裂解細胞有關的基因而對細胞毒性大。
4 腺相關病毒
腺相關病毒(adeno-associated virus,AAV)在人類不引起任何病理性后果,它能感染非分裂S相細胞,還能將基因轉人非周期(noncyling)腫瘤細胞。AAV是一種缺陷前病毒,對人類無致病性。能用于運載外源性重組基因組,已應用于肝和肝癌細胞的治療基因轉移。
5 其他病毒
痘苗病毒(vaccini virus)可以獨立在細胞之中復制和轉錄,并能以較強的方式表達多個腫瘤抗原。
桿狀病毒(bacul virus)能夠感染肝細胞和肝腫瘤細胞,并能增強肝細胞腫瘤壞死因子a(TNFa)、IL-1a、IL-lβ的表達。