基因治療小兒β地中海貧血的介紹

　　從分子水平上糾正致病基因的表達，即基因治療，其途徑有兩個。

　　（1）將正常的β珠蛋白的基因導入患者的造血干細胞，以糾正β地貧的遺傳缺陷。

　　（2）采用某些藥物調節珠蛋白基因的表達。尚在實驗室階段。