基因治療是將外源的正常基因導入靶細胞，以糾正或彌補缺陷或異常基因引起的疾病，從而達到治療目的。
基因治療是通過醫學手段，糾正患者體內的相關基因缺陷，達到一定治療效果。基因治療也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。廣義上，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術。基因治療將人類正常基因或治療基因以某種方式導入人類靶細胞，以糾正基因缺陷、發揮治療作用，以達到治療疾病的一種新型生物醫學技術。
目前，基因轉移的方法分為生物方法、物理方法和化學方法。基因治療的靶細胞分為體細胞、生殖細胞，基因治療用于治療對人類健康構成威脅的疾病，包括遺傳性疾病、惡性腫瘤、心血管疾病和傳染病等。