基因治療的給藥途徑分類

①ex vivo 途徑：這是指將含外源基因的載體在體外導入人體自身或異體細胞（或異種細胞），經體外細胞擴增后，輸回人體。ex vivo基因轉移途徑比較經典、安全，而且效果較易控制，但是步驟多、技術復雜、難度大，不容易推廣；

②in vivo 途徑：這是將外源基因裝配于特定的真核細胞表達載體，直接導入體內。這種載體可以是病毒型或非病毒性，甚至是裸DNA。in vivo基因轉移途徑操作簡便，容易推廣，但尚未成熟，存在療效持續時間短，免疫排斥及安全性等一系列問題。