基因療法將迎來重大進展？
未來先進醫藥將走入現實？
我們距離這些基因治療還有多遠？
為什么我們要保持理性與謹慎？
基因編輯越來越精準，圖片來自 MIT News
要了解這些問題，我們可以先了解下面這些概念：
什么是基因突變
眾所周知，每個人都有許許多多的基因，而每個人的基因都來自于父母的遺傳！
基因突變首先由T.H.摩爾根于1910年在果蠅中發現。H.J.馬勒于1927年、L.J.斯塔德勒于1928年分別用X射線等在果蠅、玉米中最先誘發了突變。1947年C.奧爾巴克首次使用了化學誘變劑，用氮芥誘發了果蠅的突變。1943年S.E.盧里亞和M.德爾布呂克最早在大腸桿菌中證明對噬菌體抗性的出現是基因突變的結果。接著在細菌對于鏈霉素和磺胺藥的抗性方面獲得同樣的結論。于是基因突變這一生物界的普遍現象逐漸被充分認識，基因突變的研究也進入了新的時期。1949年光復活作用發現后，DNA損傷修復的研究也迅速推進。這些研究結果說明基因突變并不是一個單純的化學變化，而是一個和一系列酶的作用有關的復雜過程。
1958年S.本澤發現噬菌體T4的rⅡ基因中有特別容易發生突變的位點──熱點，指出一個基因的某一對核苷酸的改變和它所處的位置有關。
1959年E.佛里茲提出基因突變的堿基置換理論，1961年F.H.C.克里克等提出移碼突變理論（見遺傳密碼）。隨著分子遺傳學的發展和DNA核苷酸順序分析等技術的出現，已能確定基因突變所帶來的DNA分子結構改變的類型，包括某些熱點的分子結構，并已經能夠進行定向誘變。
簡單的說基因突變就是我們正常的基因中的堿基某個片段發生了變化！
這種變化可能是由內部和外部因素影響的！
而我們人類的許多先天性以及后天性的重癥，很多便是由于基因的突變造成的，比如我們眾所周知的癌癥！
什么是基因治療？
基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達到治療目的。
最早基因治療起源于美國分子生物學家、諾貝爾生理學或醫學獎獲得者喬舒亞·萊德伯格（Joshua Lederberg）提出的基因交換和基因優化的理念！其中經過了長久的朦朧發展的時期！
隨著時代的發展，限制性內切酶、DNA連接酶和逆轉錄酶等相繼被發現，基因重組工程技術得到發展，病毒載體出現，基因治療的技術體系初步具備！
最早一例基因治療成功的案例是由NIH的威廉·弗倫奇·安德森（William French Anderson）醫生領銜的針對重癥聯合免疫缺陷病（SCID）的基因治療。安德森和合作者們首先從4歲女孩阿莎提·德席爾瓦（Ashanti DeSilva）體內抽取白細胞，然后在體外利用逆轉錄病毒載體將能夠正確編碼腺苷脫氨酶的ada基因插入到德席爾瓦的白細胞基因組中，最后將這些基因工程改造后的白細胞重新輸回德席爾瓦體內。之后的檢測證明，德席爾瓦體內的白細胞確實可以正確地合成腺苷脫氨酶。
雖然該實驗還是存在許多爭議，但是由于在某種方面的成功，基本上可以成為基因治療發展的一個里程碑！
但是，這并不代表基因治療的發展過程是一帆風順的！
基因治療的整個發展過程可以說是一波三折，從成功到失敗，從失敗到成功，具體像是一個螺旋發展的過程！
當代的基因治療
無論多么艱難，我們對于這種未知，充滿前景的事物總是充滿了向往！
為了攻破人類健康領域的重要一關，實現真正的基因治療，讓人們擺脫重癥的困擾，涌現出許多優秀的人才與科技，而到了20世紀，新技術的發展，給基因治療提供了諸多的助力！
了現今出現的許多基因治療的方法，包括2012年，荷蘭UniQure公司的Glybera由歐盟審批通過，不同于逆轉錄病毒載體和格爾辛格試驗的腺病毒載體，這個項目采用腺相關病毒（AAV）作為載體，用以治療脂蛋白脂肪酶缺乏引起的嚴重肌肉疾病。Glybera的獲批上市開啟了基因治療的新時代。
2014年，FDA依據臨床I期的結果授予了美國圣地亞哥醫藥公司Celladon針對心衰的基因治療藥物MYDICAR“突破性療法”的地位，這也是FDA首次認定的基因療法。
2015年和2016年，Spark Therapeutics、BluebirdBio、AVeXis公司在研產品SPK-RPE65、LentiGlobin和FDAAVXS-101又相繼獲得FDA授予的“突破性療法”資格。“突破性療法”旨在加速開發及審查治療嚴重的或威脅生命的疾病的新藥。2015年10月和12月，安進公司的溶瘤病毒藥物T-Vec分別在美國和歐洲獲得批準上市，這是基于單純皰疹病毒（HSV-1）載體的黑色素瘤的基因療法，成為第一個被批準的非單基因遺傳疾病的基因治療。
我們還需要一絲理性
很誘人！！！
真的很誘人！！！
那些在我們常人眼里，被視為絕癥的病，真的可以治療！困擾人類生存的一個重要的問題可能將被此解決！
癌癥將會被想普通疾病一樣治療，先天性由基因突變導致的疾病也將可以治療！
但是，代價是什么？
沒有什么藥品是能夠一下子研發出來并投入使用的，大量的臨床試驗，各種不穩定因素........
基因治療不僅僅有成功的案例，也有許多失敗的案例！
是的，我們可以說：這是一個必經之路，未來還是非常的光明！
但是，不容忽視的是，這是一個在大型資本驅動下的一個產物，它們最后追求的還是某種利潤！
我知道這個時候說這種話不好，但是未來卻還是需要周全應對！
我們中國由于其巨大的人口基數，基因疾病的發病人群是一個龐大的數目，如果沒有國家的強力保證，與政策兜底。最后，這種救命藥，可能會成為某種錢權交易的產物！
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