基因編輯用于HIV治療顯現希望

　　基因療法最近經歷了一次復興，該技術同時正在逐漸被許多艾滋病研究人員所接受。由于CCR5基因在艾滋病抗藥性中起著重要作用，所以研究人員操控基因（尤其是CCR5）的能力，可能有助于解決多年來一直困擾HIV治療領域的問題。通常，即使患者對抗逆轉錄病毒治療反應良好，但是它們往往將HIV“儲存庫”藏匿，該潛伏的病毒儲存庫，隨時都可以恢復。

Fred Hutchinson Cancer Research Center

　　最近，西雅圖弗萊德哈欽森癌癥研究中心的科學家們從一項動物實驗中得出了令人信服的結果：從患者骨髓中提取的基因編輯過的干細胞可以解決艾滋病病毒的蓄積問題。在一項有關感染嵌合猿猴／人免疫缺陷病毒（SHIV）獼猴的研究中，基因編輯后的從骨髓中提取的干細胞似乎減少了病毒儲存量。

　　CCR5首次引起艾滋病研究人員的注意是在2007年，當時一位名叫Timothy Brown的HIV陽性患者通過骨髓移植而治愈。后來科學家發現他的骨髓供者含有CCR5突變，使他的細胞對HIV感染產生抵抗力。

　　弗萊德哈欽森小組此前曾證明，可以從獼猴骨髓中取出干細胞，并編輯它們的基因，使其具有抗艾滋病病毒的突變。當他們把這些細胞移植回動物體內時，這些細胞會重新增殖。

　　在這項新的研究中，研究小組分析了從動物身上采集的組織樣本，發現被編輯的細胞侵入了HIV“儲存庫”。但根據論文，在其中兩種動物中，這些儲存庫是無法探測到的。

　　就在兩個月前，凱斯西儲大學和Sangamo Therapeutics 的科學家宣布了一項人類試驗的計劃，該試驗將評估基因編輯的T細胞對HIV的治療效果。他們將使用一種名為鋅指核酸酶基因編輯技術，從病人血液中剔除CCR5細胞。這項試驗預計將招募20名患者。

　　近年來，艾滋病研究人員已經取得了進展，揭開了艾滋病毒儲存庫的神秘面紗。去年，北卡羅萊納大學的科學家發現，這些儲存庫可以存在于稱為巨噬細胞的白細胞中，這種白細胞不同于T細胞，可以存在于身體的許多區域，包括骨髓。

　　弗萊德哈欽森小組發現，隨著時間的推移，獼猴只有4%的白細胞中還含有CCR 5的編輯，不使用抗逆轉錄病毒藥物就不足以維持SHIV的緩解。他們現在正致力于提高編輯技術的效率，希望能提高這一治療性基因的比例。