基因編輯療法或使癌細胞永久失活

據《科學進展》雜志日前報道，以色列特拉維夫大學的一項研究證明，CRISPR/Cas9系統在治療侵入性癌癥方面非常有效，這是在尋找癌癥治愈方法邁出的重要一步。

研究人員開發的一種基于脂質納米顆粒的新型遞送系統CRISPR—LNP，可專門針對癌細胞并通過基因操作將其破壞。該系統攜帶的一個遺傳信使（信使RNA），可對CRISPR酶Cas9進行編碼，Cas9作為剪切細胞DNA的分子剪刀會剪切癌細胞的DNA，從而使其失效并永久防止復制。

特拉維夫大學生物醫學與癌癥研究學院負責研發的副院長丹·皮爾教授稱，這是世界上首個證明CRISPR基因組編輯系統可用于有效治療活體動物癌癥的研究。該方法并非化學療法，無副作用，而且經此方法治療的癌細胞將永遠不會再具有活性。

為了驗證使用該技術治療癌癥的可行性，皮爾教授及其團隊選擇了兩種最致命的癌癥——膠質母細胞瘤和轉移性卵巢癌開展研究。

膠質母細胞瘤是最具侵入性的腦癌類型，診斷后的預期壽命為15個月，5年生存率僅為3％。研究證明，使用CRISPR—LNP進行的單次治療，可使患有膠質母細胞瘤的小鼠的平均預期壽命增加一倍，從而將其總生存率提高了約30％。

卵巢癌是造成女性病亡的主要疾病之一，也是女性生殖系統中最致命的癌癥。當轉移擴散到全身時，大多數患者被診斷為癌癥晚期。盡管近年來治療效果有所進展，但只有三分之一的患者可能幸存。研究表明，在轉移性卵巢癌小鼠模型中使用CRISPR—LNP進行治療，可將其總生存率提高80％。

皮爾教授表示，能夠識別和改變任何基因片段的CRISPR基因組編輯技術，徹底革新了以個性化方式破壞、修復甚至替換基因的能力。盡管該項技術用途廣泛，但其臨床實踐仍處于起步階段，亟待開發一種有效的遞送系統將CRISPR安全準確地遞送至靶細胞。新研究開發出的遞送系統則可靶向負責癌細胞生存的DNA，這是一種針對目前尚無有效療法的侵入性癌癥的創新方法。