基因編輯細胞治療大鼠心力衰竭

據英國《新科學家》雜志網站20日報道，美國科學家利用CRISPR編輯的人類心臟細胞注射到罹患慢性心力衰竭的大鼠體內，結果表明，這一方法能使更多大鼠存活，并延長其運動時間，相關技術的人體試驗可能在2025年開始。研究論文已經提交生物預印本網站。

慢性心力衰竭，即心臟無法有效地將血液泵送到全身。對大多數人來說，這種長期的疾病是無法治愈的，只能通過拓寬血管及降血壓藥物來減輕癥狀。

在最新研究中，華盛頓大學查爾斯·默瑞里團隊利用CRISPR基因編輯修飾了人類心臟細胞，產生了高水平的dATP分子，這一分子有助心臟細胞更快、更強地收縮。

研究人員向16只慢性心力衰竭實驗鼠模型的心臟注射了1000萬個經過基因編輯的人類心臟細胞；向14只大鼠心臟注射了1000萬個未編輯的心臟細胞；另外還有10只大鼠作為參照組。

3個月后，所有接受基因編輯心臟細胞治療的大鼠仍然存活。接受未經基因編輯心臟細胞治療的大鼠約有90%存活了下來，沒有接受心臟細胞治療的大鼠只有60%存活下來。被注射了基因編輯心臟細胞的大鼠的運動距離幾乎是注射未經基因編輯心臟細胞治療大鼠的兩倍，約是對照組大鼠的三倍。

默瑞里解釋稱，基因編輯的細胞解決了心力衰竭的兩個根本原因，首先是部分替換損傷部位的壞死心臟細胞，其次是通過制造dATP來促進存活心臟細胞的收縮。

雖然這項研究仍處于早期階段，但它為再生醫學的新方向提供了概念證明，有必要開展進一步研究，以確定這些發現是否可在大型動物和人類中復制。默瑞里表示，他們將于2025年開展人體試驗，以評估這項技術是否有效以及是否存在安全問題。