科學家開始認識到這些普遍存在的小分子在真核基因表達調控中有著廣泛的作用。在線蟲，果蠅，小鼠和人等物種中已經發現的數百個miRNAs中的多數具有和其他參與調控基因表達的分子一樣的特征——在不同組織、不同發育階段中miRNA的水平有顯著差異，這種miRNAs表達模式具有分化的位相性和時序性（differential spatial and temporal expression patterns），提示miRNAs有可能作為參與調控基因表達的分子，因而具有重要意義。
第一個被確認的miRNA——在線蟲中首次發現的lin-4和let-7，可以通過部分互補結合到目的mRNA靶的3’非編碼區(3’UTRs)，以一種未知方式誘發蛋白質翻譯抑制，進而抑制蛋白質合成，通過調控一組關鍵mRNAs的翻譯從而調控線蟲發育進程(reviewed in Pasquinelli 2002)。
bantam miRNA是第一個被發現有原癌基因作用的miRNA。除了lin-4、let-7，已知還有一些miRNAs可能參與在細胞分化和組織發育過程中起重要作用的基因的轉錄后調控，例如mir-14、mir-23 等。
在植物miRNAs的研究中有兩條線索提示miRNAs可能參與植物的發育過程。一是在carpel factory (car) 突變株中3個miRNAs的表達水平顯著下降。CARPEL FACTORY 是一個類似Dicer的酶，參與植物的發育，其缺失突變株表現為胚胎和葉片發育的缺陷。實驗結果提示這種缺陷是由于缺少miRNAs加工而造成的。多數的植物miRNAs在某些特定組織中高水平表達也提示他們可能參與了植物組織的發育。
對一部分miRNAs的研究分析提示：miRNAs參與生命過程中一系列的重要進程，包括早期發育(Reinhart 2000)，細胞增殖，細胞凋亡，細胞死亡(Brennecke 2003)，脂肪代謝(Xu 2003)和細胞分化(Kawasaki 2003)。此外，一個研究表明，2個miRNAs水平的下降和慢性淋巴細胞白血病之間的顯著相關，提示miRNAs和癌癥之間可能有潛在的關系(Calin 2002)。
由于miRNAs存在的廣泛性和多樣性，提示miRNAs可能有非常廣泛多樣的生物功能。盡管對miRNA的研究還處于初級階段，據推測miRNAs在高級真核生物體內對基因表達的調控作用可能和轉錄因子一樣重要。有一種看法是：miRNAs可能代表在一個新發現的層次上的基因表達調控方式。