MyoKardia今日宣布，其治療肥厚性心肌病的在研新藥mavacamten在2期臨床試驗中表現杰出，達到了主要終點和關鍵次要終點。基于這些出色的數據，MyoKardia期望在今年結束前啟動下一項關鍵研究。
根據美國心臟協會（AHA）的數據，肥厚性心肌病是一種非常常見的心血管疾病，也是年輕人中心臟驟停的常見原因。大部分患者在日常生活中不會有任何癥狀。但少數患者會出現心肌梗阻等癥狀，他們的疾病也被稱為癥狀性、梗阻性肥厚性心肌病（symptomatic， obstructive hypertrophic cardiomyopathy）。這一部分的患者雖然罕見，但卻遭受了極大的健康風險。因此，我們也急需一款新藥，來對他們進行治療。
Mavacamten就是這樣一款新藥。它是一款創新的口服心肌肌球蛋白別構調節物，有望能減少這些患者的過度收縮癥狀。MyoKardia相信這款新藥有望給患者們帶來裨益。
在一項名為PIONEER-HCM的2期臨床研究中，研究人員評估了mavacamten的安全性、耐受性、藥代動力學、以及藥效。該試驗包含兩個劑量組。第一組受試者接受每日10毫克或15毫克mavacamten藥物，并停止使用其他β-受體阻滯劑藥物。第二組受試者將接受低劑量mavacamten，并且不需停止β-受體阻滯劑治療。
在PIONEER-HCM的第一組患者中，有11名患者參與，10名患者完成了研究。在12周的治療期間內，所有10個研究對象(100%)均達到了運動后LVOT（左心室流出道）壓力梯度峰值從基線減少125 mmHg的平均水平。其中有8位患者減少到診斷閾值以下 (≤30 mmHg)，其他兩個患者的測量值也低于50 mmHg。值得一提的是，早在第2周，就在9位患者中觀測到了休息時LVOT壓力梯度臨床意義上的改善(≤30 mmHg)。 這也為在PIONEER-HCM第二群人的低劑量研究，提供了試驗依據。 總體來說，mavacamten耐受良好。在審查了PIONEER-HCM的安全性數據后，獨立數據監測委員會(IDMC)建議繼續進行這項研究。
“我們對今天公布的PIONEER-HCM積極數據感到非常高興，” MyoKardia的首席醫學官Marc Semigran博士說：“我們相信這些結果進一步證明了mavacamten在治療這項疾病中的潛力，我們打算果斷采取行動，迫切地為患者開發這種潛在的治療方法。我們期待著與FDA討論EXPLORER-HCM作為下一個關鍵的研究的可能性。”
“肥厚性心肌病是一項尚未滿足的嚴重醫療需求，” MyoKardia的合作公司，賽諾菲（Sanofi）的心血管研究主管Anthony Muslin博士說： “Mavacamten的PIONEER-HCM研究及其早期研究結果，對為遺傳性心臟病患者帶來變革性治療來說，具有里程碑意義。”
MyoKardia近日還宣布，PIONEER-HCM的第二組病人募集已經完成。 該公司預計將在2018年第一季度發布該人群的重要研究數據。在接下來的幾個月里，MyoKardia打算與FDA在2期臨床末期會議上討論mavacamten的臨床發展計劃，并尋求潛在EXPLORER-HCM的反饋。 該公司期望募集200 -250名患者，并在今年年底前開始關鍵臨床試驗。