抗氧化和黑色素生成藥Scenesse獲美國FDA批準！

　　澳大利亞制藥公司Clinuvel Pharmaceuticals LTD近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Scenesse（afamelanotide，16mg），用于一線治療紅細胞生成性原卟啉癥（EPP）患者。

　　值得一提的是，Scenesse是全球首個獲得監管批準用于治療EPP患者提供系統性光保護作用以預防光毒性的藥物。Scenesse作為一種強效的抗氧化和黑色素生成劑發揮作用，可為全部皮膚（全部表面）提供光保護作用。

　　EPP是一種罕見的遺傳性疾病，由于血紅素生物合成缺陷，患者的血液和組織中積累和儲存了過量的原卟啉IX（PPIX），當暴露于可見光和近可見光紫外線輻射時，PPIX被光激活，對周圍組織造成光敏性損害并導致無法忍受的疼痛。該病是一種皮膚懼光癥，患者不能見光，在暴露于太陽光或人工光照后會經歷嚴重的生化反應，導致皮膚灼傷、潰瘍和光毒性。

　　Scenesse被認為通過刺激皮膚中黑色素生成、提高皮膚中黑色素水平，而黑色素能提供光保護作用，可作為一種光保護劑屏蔽光照和紫外線輻射（UVR）對皮膚的影響，從而為光照性皮膚病癥患者提供預防性光保護作用。

　　Scenesse通過可皮下溶解的植入物遞送，每2個月皮下植入一次，其規格約為谷粒大小，植入皮下后可在2天內觀察到皮膚色素沉著，并能持續長達2個月。

　　之前，FDA已授予Scenesse治療EPP的孤兒藥資格和快車道地位，Clinuvel公司預計FDA將在2019年批準該藥上市。在歐洲，Scenesse于2014年獲批以罕見醫藥產品上市，治療EPP成人患者。

　　FDA批準Scenesse，是基于2項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照III期研究。這些研究入組了美國和歐洲168例EPP患者，評估了每2個月皮下注射一次afamelanotide（16mg）或安慰劑的療效和安全性。主要療效終點是直接暴露于太陽光下沒有感覺疼痛的時間。

　　數據顯示：（1）經過6個月治療后，在美國afamelanotide治療組無疼痛持續時間比安慰劑組要長（69.4小時 vs 40.8小時，p=0.04）；（2）治療9個月后，在歐洲afamelanotide治療組無疼痛持續時間比安慰劑組要長（6.0小時 vs 0.8小時，p=0.005）。光毒性反應發生率在歐洲afamelanotide治療組降低（77 vs 146，p=0.04）。2個研究中，afamelanotide治療也改善了患者的生活質量。