新基因編輯工具SeekRNA面世

“基因剪刀”CRISPR技術已徹底改變了醫學、農業和生物技術領域的面貌。如今，澳大利亞悉尼大學生命與環境科學學院團隊成功開發出一種比CRISPR更準確、更靈活的基因編輯工具SeekRNA。該工具利用可編程RNA鏈，能直接識別基因序列中的插入位點，從而簡化編輯過程并減少錯誤。相關論文發表于新一期《自然·通訊》雜志。

CRISPR已廣泛應用于多個領域。它降低了人類疾病檢測成本，提高了檢測速度，幫助科學家開發出嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）免疫療法以治療癌癥。

研究人員解釋說，CRISPR的工作原理是讓靶DNA的兩條鏈斷裂，然后借助其他蛋白或DNA修復機制插入新DNA序列，但這可能產生錯誤。SeekRNA則能在不使用任何其他蛋白的情況下，精確切割靶點并插入新DNA序列。這使其相對CRISPR來說更加精確可靠，減少了潛在錯誤。

SeekRNA源于名為IS1111和IS110的天然插入序列家族，該家族成員在細菌和古菌（無核細胞）中廣泛存在。大多數插入序列蛋白很少有或沒有靶選擇性，但這些家族的成員具有很高的靶特異性。利用這一特性，SeekRNA能適應任何基因組序列，并以精確方式插入新DNA。

目前，研究人員已經在細菌中成功測試了SeekRNA的有效性。接下來，他們計劃研究該技術能否適用于人類體內更為復雜的真核細胞。他們目前使用的SeekRNA包含由350個氨基酸組成的小蛋白和由70—100個核苷酸組成的RNA鏈。這種尺寸的系統可以方便地集成到納米級生物遞送載體（囊泡或脂質納米顆粒）上，有效遞送到目標細胞中。

此外，其他科研團隊也在對IS1111和IS110家族的基因編輯潛力開展類似研究。研究人員還計劃通過直接實驗室采樣和應用較短的SeekRNA，進一步探索該技術的潛力。