造血干細胞移植迄今仍然是一種高風險治療方法，目前主要用于惡性血液疾病的治療，也試用于非惡性疾病和非血液系統疾病，如重癥難治自身免疫性疾病和實體瘤等。
（1） 血液系統惡性腫瘤：慢性粒細胞白血病、急性髓細胞白血病、急性淋巴細胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、霍奇金淋巴瘤、多發性骨髓瘤、骨髓增生異常綜合征等。
（2） 血液系統非惡性腫瘤：再生障礙性貧血、范可尼貧血、地中海貧血、鐮狀細胞貧血、骨髓纖維化、重型陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥、無巨核細胞性血小板減少癥等。
（3） 其它實體瘤：乳腺癌、卵巢癌、睪丸癌、神經母細胞瘤、小細胞肺癌等。
（4）免疫系統疾病：重癥聯合免疫缺陷癥、嚴重自身免疫性疾病。
由于移植存在致命性合并癥，因而非血液系統疾病的造血干細胞移植治療還未被廣泛接受。