臨床主要用于DMD治療的手段有物理治療、藥物治療、基因治療和干細胞移植治療。在物理治療方面，通過康復訓練等可以減緩肌肉無力的加重，提高患兒的生活質量；在藥物治療方面，多以激素治療為主，糖皮質激素是目前唯一被證實可以改善DMD患兒肌力和延緩疾病進展的藥物，臨床上常用潑尼松進行治療，但激素治療副作用明顯，須在專業醫師指導下進行；基因治療和干細胞移植治療有望成為有效的DMD治療方法，現階段全球獲批上市用于治療DMD的基因治療藥物有地夫可特、艾地苯醌、阿塔魯倫、依特立生、Golodirsen、維托拉生，目前我國尚無獲批的DMD基因治療藥物。[1]