AML 治療原則是有效藥物聯合強化療、注意誘導緩解及繼續治療中的藥物劑量強度和給藥時間強度，小劑量長期維持治療對AML 的無病生存率無影響。治療合理時，5 年無病生存率為30%～45%。
1.誘導治療 國際常用的誘導治療方案為DA 方案，即柔紅霉素40mg/m2，1次/d×3 天；阿糖胞苷(Ara-C)75～100mg/次，每12 小時1 次×7 天。我國特有的叁尖杉堿對兒童AML 也有效，與阿糖胞苷(Ara-C)聯合為HA 方案，即(H)叁尖杉堿4mg/m2，1 次/d×9 天；阿糖胞苷(Ara-C)75～100mg/次，每12 小時1 次×7 天，其誘導緩解率與DA 方案相似。80%～85%初治病人在1～2 個療程后獲得緩解。
2.繼續化療 AML 在緩解后可再繼續用原方案1～2 療程作為鞏固治療。從進展來說，包含大劑量阿糖胞苷(Ara-C)的方案可改善AML 的預后。常用方法為阿糖胞苷(Ara-C)每次2g/m2，每12 小時1 次×6 次；聯合柔紅霉素40mg/m2×2 天或依托泊苷(VP-16)160mg/m2×2 天，每2～3 周1 個療程，在鞏固治療之后連續3 個療程作為強化治療。與AML 不同，ALL 需較長期的低劑量維持化療，但在AML 中需連續的骨髓抑制性化療，持續化療至12 個月左右即可停藥，延長化療時間并不改善預后，持續化療方案可用HA、DA、大劑量阿糖胞苷(Ara-C)交替，注意整個治療期蒽環類抗腫瘤類藥物累積劑量，一般控制在350mg/m2以下。
維A 酸(全反式維A 酸)對M3 有效，可誘導其分化成熟，60%～70%病人在單用維A 酸后可獲得緩解，但如不加用化療，仍復發。主張對M3 病人用3～10 天維A 酸后起用AML 誘導化療，并按AML 繼續化療。維A 酸的應用可明顯減少化療誘導的DIC 發生率，化療聯合維A 酸的治療方式對無病生存率的影響優于單用化療，維A 酸在緩解后間斷給藥，如每2～3 個月給7～14 天，化療仍按AML 進行。
3.中樞神經系統浸潤預防 對M4、M5 需與ALL 相仿的鞘內化療作中樞神經系統浸潤預防，用法見圖2 中所示。對其他AML 是否需預防尚有爭論。
4.骨髓移植 AML 預后較ALL 明顯差，特別是有高危因素者更差，因此對這部分病人如有HLA 相合的相關家屬供體應考慮作異體基因造血干細胞移植。自身造血干細胞移植是否有效尚有爭論，多數報告為與常規化療者無差異。
5.復發與再治 AML 復發后再治困難，尤其是治療中復發者，如能獲得再次緩解，應爭取在短期內作異體基因造血干細胞移植，因再次緩解時間常短暫。