（1）1962年Szybalski等人類DNA去轉化人類細胞，發現Ca2﹢有刺激DNA轉入細胞的作用，為人工轉移遺傳物質邁出第一步。
（2）1967年Nirenberg提出遺傳工程空用于人類基因治療。
（3）1968年Burnett等用DEAE協同轉移的方法將病毒導入培養細胞。
（4）1972年Grahant等對磷酸鈣介導的DNA轉移過程進行了詳細的研究，使這一技術得到普遍的接受和應用。
（5）70年代初Graessman和Dicumak奠定了用顯微注射法轉移基因。
（6）1973年美國科學家和幾名醫生在德國進行了首次基因治療實驗。病人是一對體內缺乏一種稀有酶的姐妹研究人員將一種攜帶有可使病人本身的酶分泌恢復正常的的病毒-肖普化乳頭瘤病毒注入患者體內。實驗無療效也無副作用。
（7）1980年美國醫生對兩名嚴重地中海貧血患者進行基因治療，但也未能獲得成功。
（8）1988年美國國家衛生研究院重組DNA咨詢委員會首次批準將標記基因導入腫瘤浸潤淋巴細胞的實施方案。其結果對病人無害作用。基因治療逐漸解禁。
（9）1990年9月研究人員把線桿脫氫酶基因轉入患者體內，其癥狀明顯緩解，治療獲得成功。
（10）在1991年中國復旦大學的研究人員進行了“成纖維殘暴基因治療血友病B”項目，此外還開展了針對腫瘤和血液病的基因治療。
（11）2000年9月，一名18歲的男青年因基因治療而死于美國費城。美國《科學》雜志曾連續刊登了美國食品和藥品管理局（FDA）宣布暫時禁止某大學進行基因治療試驗的報導。
（12）截至2005年7月，全世界已獲準的基因治療臨床實驗方案達1076項，其中，66%是針對癌癥的治療。
經過十多年的發展，基因治療的研究已經取得了不少進展。但是，如今都還處于初期臨床試驗階段，還不能保證穩定的療效和安全性。盡管存在著許多障礙，但基因治療的發展趨勢仍是令人鼓舞的。或許正如基因治療的奠基者所欲言的那樣，基因治療這一新技術將會推動21世紀的醫學革命。