隨著對核酶的深入研究，已經認識到核酶在遺傳病，腫瘤和病毒性疾病上的潛力。
比如，對于艾滋病毒HIV的轉錄信息來源于RNA而非DNA，核酶能夠在特定位點切斷RNA，使得它失去活性。如果一個能專一識別HIV的RNA的核酶存在于被病毒感染的細胞內，那么它就能建立抵抗入侵的第一防線。甚至，HIV確實進入到了細胞并進行了復制，RNA也可以在病毒生活史的不同階段切斷HIV的RNA而不影響自身的RNA。又如，白血病是造血系統的惡性腫瘤,尚缺少有效的治療方法。核酶的發現，尤其是錘頭狀核酶，為白血病的基因治療帶來了新的希望。近些年，在國外的一些國家已經在小白鼠體內得到較好的效果。
核酶是在對多種植物病毒衛星RNA及類病毒RNA的自我剪接研究中 發現的，數量較少，常見于rRNA的內含子。