歐洲創新藥物的戰略構想與展望

1．背景介紹

醫藥產業是與人類健康息息相關的產業，醫藥工業在國際經濟舞臺中占有舉足輕重的地位，世界各國特別是發達國家對醫藥工業的龍頭——創新藥物的研發都給予高度的重視。由于新藥研發涉及醫學、化學、生物學等諸多領域，因此，一個國家創新藥物研發水平的高低反映了其在生命科學領域研究實力的強弱。

歐洲在生物醫學研究領域已經失去其全球的領導地位。盡管歐洲在過去的10年中其制藥行業貿易順差翻了5番，然而與美國相比，歐洲在該領域研發投入明顯呈下降趨勢，在過去的10年中，美國對其公共部門投入了大量資金進行生物醫學研究，而歐洲對其公共部門沒有投入同美國相同級別的資金，如：歐洲在1990—2003年研發投入增長了2.6倍，美國這一時期的增幅達4倍之多。又如：1990年歐洲主要的研發公司將其73%的研發開支投入歐盟境內，而到1999年在歐盟境內的投資比重降低到59%。另外，在過去的10年中，隨著一些前沿技術研究單位轉移到歐洲之外，且大部分轉移到美國，歐洲的生命科學研究和發展基礎逐漸受到了侵蝕。

    歐洲新藥研發目前面臨如下挑戰：一方面用作制藥的潛在優良化合物已被逐步開發，新藥研發的成功率不斷降低，導致其研發成本進一步增加，另一方面上世紀八九十年代開發的ZL藥，由于保護期為20年，其ZL保護也將逐步到期，保護期過后歐洲將面臨大量仿制藥的沖擊。面對這些壓力，歐洲各國政府及各大制藥公司紛紛采取行動，以提高制藥領域的創新能力。

2．戰略構想

歐洲“創新藥物計劃（Innovative Medicines Initiative，簡稱IMI）”就是在這種新藥開發難度不斷加大、知識產權保護即將到期的形勢下，由歐洲制藥行業與協會聯盟（EFPIA）聯合歐盟委員會于2003年提出的，并得到歐洲醫藥局（EMEA）、各成員國的藥品管理局、臨床與學術研究機構、中小企業及中小企業協會的代表、患者協會的成員及其他利益相關團體的積極參與。

該計劃提出的目標是將基因組學、生物信息學等生物技術應用到歐洲新藥開發領域，消除阻礙歐洲新藥開發的瓶頸，加速其新藥開發的過程，提高其新藥開發效率，在提高歐洲新藥研究能力的同時，使其成為世界醫藥行業的領導者。

歐洲創新藥物計劃（IMI）由兩部分構成，分別是建立歐洲創新藥物技術平臺（Europe Technology Platform，簡稱ETP）、制定并實施歐洲創新藥物技術平臺戰略研究議程（Strategic Research Agenda，簡稱SRA）。歐洲創新藥物技術平臺于2004年5月成立，由歐盟委員會負責建設，目的是將歐洲的藥品管理機構（如EMEA）、大學及研究機構、企業和患者協會等利益相關團體聯合起來，共同解決新藥開發過程中的主要障礙，建立有效的公私合作機制，從而提高藥物開發的效率。

歐洲創新藥物技術平臺戰略研究議程（SRA）是歐洲創新藥物計劃（IMI）的另一個重要組成部分。歐洲創新藥物技術平臺戰略研究議程提出歐洲在新藥研發方面應加強對安全性、有效性、知識管理及教育與培訓的研究。戰略研究議程（SRA）的實施將縮短新藥研制開發的周期，降低開發成本，開發出安全、有效、能滿足患者需求的藥物，縮短新藥向患者的流通的時間，并最終使病人和社會受益。

3．優先研究領域

歐洲創新藥物計劃戰略研究議程（SRA）的實施將主要圍繞以下四個關鍵領域展開：

（1）提高藥物安全性評估的可預測性

（2）提高藥物有效性評估的可預測性

（3）知識管理

科學的進步（如高通量技術、藥物基因組學、藥物遺傳學、轉譯醫學）導致了大量的數據生成。數據對科學研究的發展起著至關重要的作用，然而，將數據轉化成一定的知識信息則是歐洲制藥業目前面臨的一個巨大挑戰。原則上，歐洲有兩個層次的知識管理問題需要解決：

對產生于病人患病階段或藥物有毒成分研究中的生理學和病理生理學知識進行獲取、分析和解釋。目的是進一步了解藥物的潛在影響，以成功地預測藥物的有效期以及對病人進行風險管理。

對某一后選藥物的發現、非臨床與臨床研究等生命周期管理中產生的知識進行獲取、分析和解釋。目的是整合研究階段的所有可用知識，以對下一階段試驗成功的概率做盡可能準確的預測。

知識管理的目標是為了改進數據管理的方式，并創造新知識以預測新療法的效益與風險，包括對疾病與藥物副作用的知識管理和后選藥物知識管理等。

創新藥物計劃中需要科學地采取如下行動：

    制定戰略，明確所有利益相關者都感興趣的研究領域；
    提供異構數據源的數據聯合機制；
    提供靈活可靠的合作環境，服務所有利益相關者；
    提供一致的數據集成、數據共享標準和機制；
    提供復雜科學工具和計算機模型的一體化標準和機制；
    確保各組織間計算機服務的互操作性；
    開展廣泛、通用的研究項目跨越現有技術的鴻溝。

（4）教育與培訓

戰略研究議程提出現有醫學研發方式的改變。新技術及安全性有效性評估和實踐的新范式將解決這些差距和瓶頸。這同樣要求新藥開發過程中現有及未來的科學家在教育與培訓中認識和解決這些差距和瓶頸。