1.藥物治療
常用的藥物有:維生素E、肌苷、三磷腺苷以及中藥等。利用腎上腺皮質激素和聯苯雙酯等可降低血清酶水平。有人提出早期給予乳酸鈉,可增強患者的肌力。此外,用鈣拮抗藥維拉帕米治療也有一定效果。但上述治療只能延緩病情的發展,并不能根本治愈疾病。
2.支持治療
為保持肌肉功能及預防攣縮,進行適度運動甚為重要,不宜久臥床上。對癥治療包括肌肉、關節被動運動和按摩,注意并預防并發癥。
3.外科治療
DMD患者常發展為進行性脊柱側彎,常需行脊柱后融合術。
4.基因治療
DMD的基因治療,從質粒直接注射到應用不同類型的載體組裝的DMD基因轉染,在動物實驗中取得了成功,在動物骨骼肌中dystrophin進行表達。在尋找合適載體方面也進行了廣泛研究,目前仍然在尋找最合適的載體,提高表達效率,克服免疫排斥反應。