1.藥物治療早期開始治療療效好，在發病3個月內治療者，絕大部分患者有效。潑尼松口服治療，如有效，可在1～3周內使骨髓幼紅細胞及網織紅細胞增多，4～6周可使血紅蛋白達到正常。需要注意的是，藥物顯效后可逐漸減量甚至停用，因為激素長期應用，嬰兒尤其是早產兒容易出現生長延遲、神經肌肉發育不良等并發癥。
2.輸血
貧血嚴重者需間斷輸血，最好使血紅蛋白維持在75g/L以上，但反復輸血應注意含鐵血黃素沉著等并發癥，可以進行去鐵治療。
3.基因治療
基因治療尚在研究中，在患者紅系祖細胞中增加rpsl9的表達可促進紅細胞發育。
4.造血干細胞移植
對輸血有依賴的患者，應用造血干細胞移植可以治愈本病。但需注意篩查排除供者攜帶致病基因突變，以及移植物的抗宿主反應。