CML的治療歷經了19世紀的砷劑?20世紀初的脾區照射?20世紀50年代的白消安和60年代的羥基脲，直至80年代的重組干擾素，雖然CMLCP患者的平均存活期由之前的3～5年延長為4～6年，但仍然非常不樂觀。上個世紀末異基因造血干細胞移植（allogeneichematopoieticstemcellransplantation，allo-HSCT）的開展，使得成人CML及CCML患者的生存率得到了極大的提高。近十年伊馬替尼為代表的分子靶向藥物廣泛應用于CML治療，具有分子靶向和高效低毒的特點。對于CCML患者，很難象成人CML一樣終身應用伊馬替尼治療，不僅其遠期療效尚不明確，且隨著應用時間的延長，出現耐藥的幾率、累計藥物毒副作用及巨大的經濟負擔都將限制伊馬替尼在CCML患兒中的應用。異基因骨髓移植仍是CCML獲得長期無病生存的首選治療手段。
2012年，美國血液協會提出了關于CCML的推薦治療指南：在CP，推薦開始予羥基脲治療，一旦確診BCR/ABL陽性，即開始伊馬替尼治療，并一直持續進行，每3個月通過聚合酶鏈反應（PCR）定量方法監測疾病狀態。如果患兒沒有達到緩解狀態，檢測BCR/ABL突變，并換用達沙替尼，并開始配型尋找移植供者。（建議更換為達沙替尼而不是增加伊馬替尼劑量）。如果患兒應用達沙替尼后疾病仍進展或復發，則進行清髓性allo-HSCT。進入加速期則建議開始即予達沙替尼，分2次給予，并開始尋找人類白細胞抗原（HLA）相合的同胞及無關供者，一旦達到緩解則開始清髓性allo-HSCT。如果已經進入CML-BC則需要開始抗白血病化療，并予達沙替尼分2次給予，同時尋找HLA相合的同胞及無關供者，一旦達到緩解則開始清髓性Allo-HSCT。需要每周監測血常規直至達到血液學完全緩解，后可改為每月監測1次。多韋替尼（TKI）的應用常于最初治療的6個月內易發生骨髓抑制?當中性粒細胞絕對值低于0.75×109/L或血小板低于50×109/L，停用伊馬替尼而不是減量。若中性粒細胞減低持續2～4周不能恢復，可應用粒細胞刺激因子。一旦中性粒細胞絕對值大于1×109/L，即重新開始相同劑量的TKI治療并停用粒細胞刺激因子。
為選擇進一步治療的方法，精確監測疾病反應是必需的。建議每3～6個月監測骨髓細胞遺傳學，及每3個月用FISH或PCR定量方法監測外周血BCR-ABL，至MMR后可每6個月監測1次。當發現BCR-ABL轉錄增高或失去血液學緩解或出現AP或BC改變時需進行突變分析。