日前，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，已向美國FDA遞交了vosoritide的新藥申請（NDA）。Vosoritide是一種在研C型利鈉肽（CNP）類似物，每日注射一次，用于治療兒童軟骨發育不全（achondroplasia）。8月13日，該公司宣布歐盟EMA已經接受了為vosoritide遞交的上市許可申請。
軟骨發育不全是由軟骨的骨化缺陷引起的先天性發育異常，多由成纖維細胞生長因子受體3基因（FGFR3）突變引起，以四肢短小、軀干近于正常而不成比例為主要臨床表現，患者還可能出現睡眠呼吸暫停、椎管狹窄、面中部發育不良等嚴重健康問題。在世界范圍內，軟骨發育不全在新生兒中的發病率約為1/25，000。它是短肢侏儒癥最常見的類型。
Vosoritide是一種從天然人肽中衍生出來的CNP類似物。天然人肽是骨骼生長發育的正向調節劑，vosoritide可通過與特定受體相結合，來抑制過度活躍的FGFR3信號通路。此前，美國FDA和歐洲藥品管理局已授予vosoritide治療軟骨發育不全患者的孤兒藥資格。
去年公布的2期臨床試驗數據表明，與患者自然病史的身高數據相比，vosoritide使患者在為期54個月的研究中平均多長高了9厘米，達到了統計學意義上的顯著區別