對低危MDS患者采用支持治療、促造血、去甲基化學藥物和免疫調節藥物等治療。中高危MDS治療采用去甲基化藥物、化療和造血干細胞移植。
1.支持治療
（1）成分輸血和去鐵治療一般在Hb<60g/L或伴有明顯貧血癥狀時可給予紅細胞輸注，老年或機體代償能力下降患者可放寬輸注指征。
（2）抗感染粒細胞減少和缺乏的患者應注意防治感染。
2.促造血治療
（1）雄激素：如斯坦唑醇、十一酸睪酮及達那唑等。
（2）造血生長因子：粒細胞集落刺激因子/粒-單細胞集落刺激因子，推薦用于中性粒細胞缺乏且伴反復或持續性感染的MDS患者。輸血依賴低危組MDS可采用促紅細胞生成素±粒細胞集落刺激因子治療。
3.免疫調節劑和免疫抑制劑
（1）免疫調節劑治療：包括沙利度胺和來那度胺，其中來那度胺是5q-綜合征的特效藥。
（2）免疫抑制劑：部分患者用免疫抑制劑治療，經抗胸腺球蛋白（ATG）/抗淋巴細胞球蛋白（ALG）和環孢素治療后，貧血癥狀可以得到改善。
4.去甲基化藥物治療
常用藥物包括地西他濱和阿扎胞苷（AZA）。
5.異基因造血干細胞移植
異基因造血干細胞移植（allo-HSCT）是目前唯一可能根治MDS的方法。