法布里病(Fabry disease)或安德森-法布里病(Andeson-Fabry disease)，或α-半乳糖苷酶A缺乏病(alpha-galactosidase A deficiency)，于1898年首先由英格蘭的安德森和德國的法布里幾乎同時報道。法布里將該疾病的皮膚表現稱為彌漫性體血管角質瘤。
AmicusTherapeutics宣布，美國FDA宣布為其在研新藥migalastat頒發了快速通道資格（FastTrack），旨在加速它的開發與審評流程。這也意味著Amicus的這款新藥離患者又近......
法布里病（Fabry），或稱α-半乳糖苷酶A（一種溶酶體水解酶）缺乏癥，是一種罕見的X染色體上基因異常導致的遺傳性疾病。因體內負責制造α-半乳糖苷酶A的基因缺陷，造成體內糖鞘脂代謝障礙，不斷堆積在細胞......
