益普生Dysport(A型肉毒素)獲美國FDA批準擴大適應癥

　　法國制藥公司益普生（Ipsen）旗下益普生生物制藥公司（ipsen BioPharmaceuticals）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準擴大Dysport（中文名：麗舒妥，abobotulinumtoxinA，A型肉毒桿菌毒素）注射液的適用范圍，納入治療2歲及以上兒童的上肢痙攣（不包括腦癱[cerebral palsy，CP]引起的痙攣）。此次批準，使得Dysport成為FDA批準針對的首個針對兩種小兒痙攣適應癥的肉毒桿菌毒素。此前，FDA在2016年7月批準Dysport治療2歲及以上兒童的下肢痙攣。

　　此次批準，基于一項關鍵性III期臨床研究的數據。該研究是一項隨機、雙盲、低劑量對照、多中心研究，共入組了210例年齡在2-17歲患有上肢痙攣的兒童患者。結果顯示，Dysport顯著改善了痙攣癥狀，達到了主要療效終點：采用改良的Ashworth量表（MAS）測量肘或腕屈肌，在第6周時，與Dysport低劑量組（2U/kg）相比，2個Dysport高劑量組（8U/kg，16U/kg）運動障礙相對基線取得了統計學意義的顯著改善。對大多數兒童來說，Dysport治療在12周內同時減輕了上肢和下肢的痙攣癥狀。在上肢研究中，大多數患者在16-28周復治（retreated），但有些患者的緩解持續時間較長（≥34周）。最常見的不良反應是上呼吸道感染和咽炎。

　　益普生神經科學事業部副總裁、特許經營負責人Kimberly Baldwin表示：“這一批準證明了益普生在神經毒素研究方面的傳承，并繼續致力于推進患者護理。我們相信，兒童上肢和下肢痙攣的數據都強調，對于尋求長期痙攣癥狀緩解的患者來說，Dysport是一個重要的治療選擇。”

　　Dysport是一種注射用A型肉毒桿菌毒素（botulinum toxin type A，BoNT-A），從產生BoNT-A的梭狀芽胞桿菌中分離純化出來的，該藥作為凍干粉提供。在美國，Dysport已被批準用于治療成人頸椎張力障礙（CD）和治療成人痙攣。Dysport第一個也是唯一一個FDA批準用于治療兩歲或兩歲以上兒童上肢和下肢痙攣的肉毒桿菌毒素。

　　Dysport和所有肉毒桿菌毒素產品都有一個黑框警告，提示肉毒桿菌毒素的作用可能從注射部位擴散到身體的其他部位，引起類似肉毒桿菌中毒的癥狀。這些癥狀包括吞咽和呼吸困難，可能危及生命。Dysport禁止用于已知對任何肉毒桿菌毒素制劑或任何成分過敏的患者，或在擬注射部位存在感染的患者，或已知對牛乳蛋白過敏的患者。Dysport的效價單位與所用的制備和分析方法有關，與肉毒毒素產品的其他制劑不可互換。

　　據估計，痙攣影響著全球1200多萬人，這是一種肌肉張力或僵硬異常增加的情況，可能會干擾運動，特別是影響處于生長發育期的兒童。注射藥物治療，包括Dysport，已顯示在緩解兒童四肢痙攣相關癥狀方面有效。