真實案例：為什么新藥不能快速審批！

　　美國總統特朗普贏得美國大選后首先做的事情之一就是更新他的網站greatagain.gov。在這個網站上，他公布了他對一系列事情的計劃，包括醫療衛生和生物制藥方面的計劃，一共有6條，其中之一就是改革FDA，集中更多精力于病人需要的新的創新性醫療產品。

　　目前為止，特朗普還沒有任命新的FDA領導人，盡管可能的熱門人選是Jim O’Neill（衛生和人類服務部的一名前官員）。盡管他既不是醫生也不是科學家，但是他在2005-2007年之間先后擔任衛生和人類服務部副部長/高級顧問及部長，目前他是Peter Thiel’s Mithril Capital公司的總經理。

　　O’Neill在2014年就聲稱FDA應該根據藥物的安全性而非有效性進行藥物審查及批準。

　　但是一項最近的FDA報告匯報了22例關于新藥通過2期臨床試驗但是在3期臨床試驗中失敗的例子，以此強調O’Neill的觀點很危險。

　　而日前，洛杉磯時報報道了另一個證明這種藥物審批方式有錯的真實案例。

　　2004年，FDA批準了基因泰克的肺癌藥物特羅凱（埃羅替尼）。那時治療肺癌的藥物很少，盡管這個藥物并沒有足夠證據表明它有效并且還有一些副作用（如強烈的皮疹），但是有總比沒有好，采用這個藥物治療一年需要94000美元。

　　就在特羅凱被批準的時候，科學家發現一個和內皮生長因子受體相關的基因突變可以被該藥抑制，因此很快科學家們就找到了一種確定該藥物是否對病人有效的方法，因為那時該藥物在90%的用藥病人身上都無效。

　　洛杉磯時報這樣寫道：“數年來，基因泰克和OSI并沒有重視檢測這個蛋白變異程度及含量，企圖以此避免縮小藥物的適用范圍。相反，該公司的早期臨床試驗以及對該藥的推廣旨在使該藥用在所有非小細胞肺癌病人身上，不管他們是否有該突變。”

　　轉折點出現在2016年6月，基因泰克給臨床醫生寫信告知他們應該停止為大多數肺癌病人開處方使用該藥，這推翻了2010年FDA關于擴大該藥適用范圍的決定，盡管當時有專家警告并沒有足夠證據證明該藥有效。

　　“臨床試驗應該檢測藥物的安全性和有效性，還應該獲得產生新假說的信息。”基因泰克在一項聲明中說道，“一個藥物被批準的適應癥隨時間改變的例子很少見。”

　　這個案例再一次強調了特朗普及O’Neill關于簡化FDA新藥審批流程言論的問題所在。在2014年8月的一場演講中，O’Neill這樣說道：“讓我們在藥物被批準之后再驗證他們的療效吧。”

　　正如最近FDA的研究報告顯示，撇開納稅人和保險公司可能在無用的藥物上花費數百萬甚至數十億的資金不說，2期安全性臨床試驗通常會被更大的3期臨床試驗推翻。或者如洛杉磯時報所說：“那意味著更多的病人將變為臨床試驗的參與者，醫生將為他們開他們知之甚少的藥物。”

　　盡管O’Neill以及其他抨擊FDA審批流程的人士主要詬病按照目前的審批流程批準一個新藥需要花費很長時間，但是洛杉磯時報的文章認為證明一種被批準的藥物無效、危險、應該被踢出市場也需要花費很長時間。無效的藥物可能由于新研究揭示藥物的無效而被剔除，但是監管機構和藥物生產商往往不愿意很快更新相關數據，因為這可能讓他們失去他們的黃金市場。

　　就基因泰克和特羅凱這個例子而言，這個藥物最早被批準是因為化療失敗的病人確實再沒有其他選擇。2009年，基因泰克和OSI再一次提出申請擴大藥物的適用范圍，因為新研究顯示該藥可將生存期延長1個月，因此他們想讓該藥被批準用于對化療還有反應的早期病人的維持治療。而FDA的投票結果是12票贊成，1票否決，因此FDA直接批準了該藥的擴大使用范圍申請。

　　2011年，特羅凱的全球銷售額達到15億美元，但是8年之后的今天，臨床醫生卻被告知不要給病人使用該藥，除非他們攜帶是該藥有效的基因突變。