主要用于器官移植時抗排異反應，多與皮質激素并用，或加用抗淋巴細胞球蛋白（ALG），療效較好。
也廣泛用于類風濕性關節炎、系統性紅斑狼瘡、活動性慢性肝炎、潰瘍性結腸炎、重癥肌無力、硬皮病等自身免疫性疾病。對慢性腎炎及腎病綜合征，其療效似不及環磷酰胺。由于其不良反應較多而嚴重，對上述疾病的治療不作為首選藥物，通常是在單用皮質激素不能控制時才使用。
