間充質干細胞可以在體外較長期的培養，近年來還發現它還很容易被外源基因轉染和表達，是一種很好的基因載體。所以從理論上講，我們可以通過將正常基因轉入到患者自身的間充質干細胞內，經過體外擴增后再回輸到患者體內，從而達到治療某些基因突變引起的遺傳性疾病的目的。
人們很早就研究出間充質干細胞有支持造血的功能，它可以分泌很多種可以刺激造血細胞增殖和分化的細胞因子，同時它還可以被誘導分化成基質細胞，可以修補由于基質細胞缺乏導致的造血功能障礙。2007年，人們又發現，間充質干細胞本身也可以分化成血液細胞，這樣，間充質干細胞也可以被用于血液疾病的治療。
間充質干細胞所具有的低免疫原性和免疫調節的特性，因此從理論上講，它就可以被用于治療自身免疫性疾病，炎癥和過敏性疾病。在這個領域，我國的科學家們取得了長足的進步，在間充質干細胞對再生障礙性貧血、梗死心肌炎癥以及心肌，毛細血管修復的影響，證實間充質干細胞在這一領域有著廣泛的應用前景。