主要是預防或治療SMA的各種并發癥,預防肺部感染及褥瘡、營養不良、骨骼畸形、行動障礙和精神社會性問題,如伴有呼吸功能不全需用人工呼吸器,保證氣道通暢,改善呼吸功能。長期臥床可造成墜積;誤吸也可造成肺炎,預防肺炎的有效措施有輔助咳嗽、胸部叩擊治療及間歇正壓通氣,即使在沒有急性呼吸道感染的情況下,患者也需保持良好的肺部通氣狀態,預防發生進行性肺不張。一旦有效肺活量(FVC)下降,即使肢體或軀干的肌力無明顯改變,發生肺炎的危險性也會增高。
患者常由于吮吸乏力,氣道不暢或容易疲勞導致營養不良和生長障礙。患兒由于負氮平衡會導致肌無力和疲勞加重,尤其是嬰兒。這種現象的機制目前尚未闡明。部分患者發生慢性營養不良,表現為易于疲勞和儲備下降;部分患者由于營養攝入不足導致有機酸尿癥;故需要有專業的營養師對其進行喂養指導、調整喂養方案、喂養姿勢、食物結構,以最大限度地增加熱卡攝入。部分不能經口攝入足夠熱卡的患者,需要予以鼻飼喂養另外由于行動障礙,有些患者會發生便秘,但通過增加液體和纖維攝入,可減輕便秘。
脊柱側彎是SMA最為嚴重的骨骼畸形,不能行走的患者會更早地發展為脊柱畸形,大部分的畸形位于胸腰部。脊柱矯正法常不能預防或延緩脊柱側彎,但可以幫助患者坐起。無論有無脊柱矯正,患者的肺功能均應予以監測。脊柱手術的時間至關重要,因為必須讓患兒充分生長,并等待時機直至彎曲已十分嚴重同時只有肺功能相對正常時才有望進行手術。為了防止脊柱融合術后力量或功能的喪失,以及防止呼吸道的并發癥,在術前術后需有積極的物理治療。脊柱融合術后,脊柱側彎的程度將明顯改善,同時肺活量、坐、平衡以及舒適感也明顯改善。
畸形足是嬰兒型SMA的一個表現,但較為少見,一般不需要外科矯正。
其他更常見的畸形有由于行動障礙導致的屈曲攣縮,迅速累及髖、膝和踝部,適當的鍛煉可以預防攣縮的發生。需要長期堅持,每天鍛煉。
基因治療或體外基因活化治療將是非常有希望的治療手段。