激素治療無效，或激素依賴型或反復發作型，可以細胞毒藥物協助治療。由于此類藥物多有性腺毒性、肝臟損傷及大劑量可誘發腫瘤的危險，因此，在用藥指征及療程上應慎重掌握。目前此類藥物中，環磷酰胺（CTX）和苯丁酸氮介（CB1348）臨床應用較多。
