美國科學家在國內利用CRISPR基因編輯技術治療癌癥患者

　　近日，來自美國的科學家們首次嘗試使用基因編輯工具—CRISPR來治療癌癥患者，截至目前為止，接受治療的3名患者似乎是安全的，目前研究人員還無法確定是否能夠利用CRISPR來提高癌癥患者的生存率。

圖片來源：Penn Medicine via AP

　　臨床醫生利用來自患者機體的免疫細胞，對其進行遺傳改造來幫助患者機體識別并抵御癌癥，同時給患者帶來的副作用較小；這種基于CRISPR技術的療法能有效剔除患者機體的三個基因，這些基因能夠阻擋患者機體的免疫細胞攻擊癌細胞；來自賓夕法尼亞大學的研究者Edward Stadtmauer表示，這是迄今為止我們嘗試過的最復雜的基因和細胞工程技術操作，如今研究證據表明，我們能夠安全地對患者機體的免疫細胞進行基因編輯。

　　研究者表示，2-3個月后，一名患者的病情繼續出現了惡化，另外一名患者的病情則相對穩定，由于第三名患者接受治療的時間較短，研究人員并不清楚其后期的疾病進展狀況，研究者計劃再對15名患者進行治療，并評估治療的安全性和療效；目前針對其它血液癌癥的細胞療法已經取得了很大的成功，其治愈了很多無法治愈的疾病，而基因編輯為改善這些疾病的治療也提供了一定的希望。基因編輯技術能永久性地改變DNA從而阻斷疾病根源，CRISPR是一種能在特異性位點切斷DNA的工具，長期以來科學家們一直在實驗室使用該工具來治療其它疾病。

　　這項研究中，研究人員目的并不在于改變個體機體的DNA，而是試圖通過改變患者機體的DNA來給予其強大的抗癌能力（另外一種免疫療法）。有報道顯示，中國科學家已經在癌癥患者機體中開展了這樣的試驗，但這項研究是首次在國外進行這樣的研究報道，其如此新穎以至于需要得到美國監管機構花費兩年時間才能得到批準。目前這項臨床試驗的早期結果由美國血液學會公布，具體細節將會12月的年會上進行公布。

　　參與該項臨床試驗的三名患者中有兩名是多發性骨髓瘤（一種血液癌癥）患者，另一名為肉瘤患者，所有患者接受多種標準化療法均沒有效果，并沒有更好的治療選擇。研究者將患者的血液提取過濾來取出T細胞，并在實驗室中進行改造重新輸注回患者體內，研究者旨在對患者進行一次性治療，這些細胞能夠在患者體內重新繁殖并且充當一種活體藥物對癌細胞進行攻擊。

　　研究者表示，截至目前為止，這些細胞能夠存活且能按照預期的想法進行繁殖，基于CRISPR技術編輯策略或許是一種全新的療法，目前研究人員并不清楚何時能夠在患者體內觀察到穩定的抗癌效果，后期他們還會對患者進行長期的跟蹤分析，并對其進行更多的檢測。

　　原始出處：

　　Doctors try CRISPR gene editing for cancer, a 1st in the US

　　The first attempt in the United States to use a gene editing tool called CRISPR against cancer seems safe in the three patients who have had it so far, but it's too soon to know if it will improve survival, doctors reported Wednesday.

　　The doctors were able to take immune system cells from the patients' blood and alter them genetically to help them recognize and fight cancer, with minimal and manageable side effects.

　　The treatment deletes three genes that might have been hindering these cells' ability to attack the disease, and adds a new, fourth feature to help them do the job.......