美國首例！CRISPR基因編輯技術應用于癌癥治療

　　據美聯社報道，美國賓夕法尼亞大學腫瘤學教授通過CRISPR基因編輯工具對三名晚期癌癥的血細胞進行基因改造，醫生從患者血液中提取出免疫系統細胞，對其進行基因改造以幫助患者對抗癌癥。這是美國首次嘗試使用CRISPR基因編輯治療癌癥。

Edward Stadtmauer博士

　　這三名患者已經年過六旬，其中兩名患有多發性骨髓瘤，另一名患有肉瘤。他們在接受了傳統的手術、放化療后，癌癥依然擴散了。賓夕法尼亞大學腫瘤學教授Edward Stadtmauer博士帶領的研究團隊決定通過CRISPR基因編輯技術幫助改造患者的T細胞。

　　由于擔心基因編輯技術會發生錯誤，研究人員先從患者血液中提取出T細胞，然后使用CRISPR-Cas9編輯來移除三個可能干擾細胞抵抗癌癥或引起副作用的基因。這一編輯的過程中，先是移除T細胞的天然受體，以確保免疫細胞與癌細胞的正確部位結合，然后編輯刪除PD-1這一種自然的檢查點，因為有時它會阻止T細胞執行工作。

　　隨后，研究人員將一種病毒插入T細胞受體(TCR)，TCR會引導編輯后的T細胞靶向一種稱為NY-ESO-1的抗原。這種抗原僅在部分癌細胞中表達，正常組織中很少會發現。這意味著必須提前對患者進行篩查，以確保他們能夠通過該方法得到治療。

向患者注入經CRISPR編輯過T細胞 圖片來源：Penn Medicine

　　一旦注入編輯過后的細胞，患者體內的細胞生長量就會增加10,000倍至100,000倍。在隨后的血液檢測中，三名參與者體內CRISPR編輯過的T細胞都得到了擴增并存活了下來。雖然沒有人對治療產生反應，但也沒有出現與治療相關的嚴重不良事件。

　　參與研究的醫學教授 Richard W. Vague博士表示：“我們使用的方法并不是旨在改變人體內的DNA，而是一種免疫療法其目的是提高患者自身的抗癌能力。”

　　雖然現在還不能確定該療法是否會真正治療癌癥，但此次研究的重點是確保該過程安全可行。一旦獲得FDA的批準，醫生表示他們將能夠針對不同的基因，更有效地攻克癌癥。未來，研究人員計劃將再治療15名患者，并評估其安全性和效果。